DMD Türkiye

Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği #DuchenneninDostuOl #Dmdninİlacıİçin

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

7 Eylül Dünya Duchenne Farkındalık Günü
Sayın yöneticiler,
Bugün yine sizlere bir kaç sözümüz var
Bugün Türkiye'nin her tarafını kırmızı balonlarla doldursak…
Her balona DMD’li bir çocuğun adını yazsak…
Gökyüzü kırmızıya bürünür ama siz yine bizleri farketmezsiniz.
Bizim çocuklarımız artık görünmez olmak istemiyor.
Artık bizi GÖRÜN, DUYUN istiyoruz.
Ve çocuklarımızın yaşam hakkının, bürokrasinin içinde kaybolmasını istemiyoruz.

Sayın yöneticiler;
DMD'li çocuklar zamanla yarışıyor.
Çocuklarımız her geçen gün kaslarından biraz daha kaybediyor.
Sizden istediğimiz şey çok açık;
Tedavilere erişim konusunda artık somut adımlar atın.
Sosyal haklarımızı güvence altına alın.
DMD ailelerini karar süreçlerinin içine dahil edin.
Ve en önemlisi…
Karar verirken sadece masanın üstündeki dosyalara değil, o dosyaların arkasındaki çocuklara bakın. O dosyadakiler buruşturup atabileceğiniz sıradan kağıtlar değil.
O dosyaların içinde birer hayat var.
Bir anne var.
Bir baba var.
Bir kardeş var.
Bir gelecek var.
Ve unutmayın:
Bugün geciktirdiğiniz her kararın bedelini bir bürokrat değil, bir çocuk ödüyor.
Biz artık söz değil,
çözüm istiyoruz.
Artık vaat değil,
eylem istiyoruz.
Artık “yanınızdayız” sözcüğünü duymak değil,
yanımızda olduğunuzu gösteren somut adımları görmek istiyoruz.

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

17 Ağustos 1999 Marmara Depremi'nde hayatını kaybeden vatandaşlarımızı rahmetle anıyoruz.

Acımız hâlâ taze, dersimiz hayatî.

Unutmadık, unutturmayacağız.

​#17Ağustos1999
#Deprem
#dmdturkiye
@DMDTurkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

https://t.co/qhWZSvB7Qc

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Babalar Günü Kutlu Olsun. 💙

Bazı babalar çocuklarının elini tutar, bazıları ise onların umudunu hiç bırakmaz.

Duchenne Musküler Distrofi (DMD) ile mücadele eden evlatlarımızın kahraman babaları; her gün sevgiyle, sabırla ve büyük bir mücadeleyle çocuklarının yanında duruyor.

Bu Babalar Günü'nde, sadece kendi evlatlarımız için değil, DMD'li tüm çocukların geleceği için umut olmaya devam edeceğiz.

En büyük dileğimiz; çocuklarımızın sağlıklı, umut dolu ve tedaviye ulaşabildiği yarınlarda birlikte nice Babalar Günü kutlayabilmek...

Tüm fedakâr babaların Babalar Günü kutlu olsun. 💙

#BabalarGünü #DMDTürkiye #DMD #DMDtedaviBekliyor #NadirHastalıklar

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Bir Teslimiyet, Bir Mücadele: Sevginin ve Fedakarlığın En Derin Hali

​Kurban Bayramı, bizlere Hz. İbrahim’in en büyük imtihanını ve oğlu Hz. İsmail’in o muazzam teslimiyetini hatırlatır. O hikaye; sadece bir adanmışlık değil, sevginin, sabrın ve en zor anlarda bile umudu yitirmemenin sembolüdür.

​Bugün, o kutsal teslimiyetin ve fedakarlığın bir benzerini, çok yanı başımızda, DMD (Duchenne Kas Distrofisi) ile mücadele eden kahraman çocuklarımızda ve onların fedakar ailelerinde görüyoruz.

​DMD Aileleri: Günümüzün Sabır ve Mücadele Kahramanları

​Evlatları İçin Her Şeyini Ortaya Koyan Anne-Babalar: Tıpkı Hz. İbrahim gibi, DMD'li çocukların anne ve babaları da her gün büyük bir imtihanla sınanıyor. Onlar, evlatlarının kasları erimesin, adımları yarım kalmasın diye gece gündüz demeden, hayatlarını bu mücadeleye adıyorlar.

​Küçük Yaşta Dev Yürekler: DMD’li çocuklarımız, her gün fizik tedavilerle, ilaçlarla ve hastalığın getirdiği zorluklarla mücadele ederken, Hz. İsmail’in o vakur ve teslimiyetçi duruşunu hatırlatıyor bizlere. İsyan etmeden, minik yüreklerindeki devasa umutla hayata tutunuyorlar.

​"İmtihan ne kadar büyükse, sabrın mükafatı ve sevginin gücü de o kadar büyüktür."

Şimdi, Bizim de Bir Şeyler Feda Etme Zamanımız!

​Kurban ibadeti, paylaşmaktır. Sadece etimizi değil; sevgimizi, imkanlarımızı ve en önemlisi farkındalığımızı paylaşmaktır.

​Bu bayramda, DMD kas hastası çocuklarımızın ellerinden tutalım. Onların bacaklarındaki derman, yüreklerindeki umut olalım. Unutmayalım ki; bir çocuğun yüzündeki tebessüm, dünyaya bedel en güzel kurbandır.

​DMD’li çocuklarımızın adımları yarım kalmasın, umutları erimesin.

​#DMD #Duchenne #KurbanBayramı #Farkındalık #Hzİbrahim Hzİsmail KasHastalığı

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

19 Mayıs; umut, mücadele ve geleceğe inancın günüdür. Bugün DMD ile yaşayan çocuklarımız ve gençlerimiz için de geleceğe uzanan yolların açık olmasını istiyoruz.

Her genç hayal kurmayı, üretmeyi, eğitim almayı, spor yapmayı ve yaşamın içinde güçlü şekilde var olmayı hak eder. Ancak DMD ile mücadele eden çocuklarımız için zaman çok değerlidir. Dünyada onay almış tedavilere ve ilaçlara erişim, onlar için yalnızca bir seçenek değil; yaşam kalitesi, umut ve gelecek demektir.

Bu 19 Mayıs'ta sesimiz ortak olsun: Çocuklarımızın ve gençlerimizin zamanı beklemekle geçmesin.

19 Mayıs Atatürk’ü Anma, Gençlik ve Spor Bayramı kutlu olsun 🇹🇷

#DMDiçinAdımAtın #DMDtedaviBekliyor #19Mayıs #GençlikveSporBayramı

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

@polat_ozbal @umitozdag @avalperenakbas @zaferpartisi @ZaferPartisi06 Çok teşekkür ederiz 🙏🏻
#DMDiçinAdımAtın

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

@polat_ozbal @avalperenakbas Hayırlı olsun Polat Bey 🫂

9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımız Adına Göstermiş Olduğunuz İlginiz ve Alakanızdan Ötürü Ayrıca Teşekkür Ederiz 🙏🏻

@DMDTurkiye
#DMDiçinAdımAtın

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Nadir bir sevgi, sonsuz bir emek...

Hayatın zorluklarına karşı sevginin en saf halini gösteren tüm özel annelerimize sevgi ve saygıyla..

Anneler Gününüz Kutlu Olsun..

#AnnelerGünü
#KutluOlsun
#NadirAnneler
#DMD
#Duchenne
@DMDTurkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Cumhuriyetimizin teminatı, neşemiz ve geleceğimiz olan tüm çocukların 23 Nisan Ulusal Egemenlik ve Çocuk Bayramı kutlu olsun! 🇹🇷

#23Nisan
#UlusalEgemenlikVeÇocukBayramı
#KutluOlsun
#Atatürk
#Dmdturkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Bir bayrama daha kavuşmanın sevincini yaşarken, gönlümüzün bir köşesinde dinmeyen bir sızımız var. Bizim için gerçek bayram; sadece bir takvim günü değil, DMD (Duchenne Musküler Distrofi) ile mücadele eden evlatlarımızın tedavilerinin devlet güvencesine alındığı gündür.
​Bayramlar kavuşmaktır, paylaşmaktır. Bizler de çocuklarımızın sağlığına, yaşıtları gibi özgürce koşabildikleri o güzel geleceğe kavuşmak istiyoruz. Zamanla yarışan bu evlatlarımızın en büyük bayram hediyesi, devletimizin desteğiyle tedaviye ulaşmak olacaktır.
​Bu bayramda dualarımızda ve taleplerimizde tek bir niyet var: Çocuklarımız yaşasın, her günümüz bayram olsun.
#DMDiçinAdımAtın @saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tusebgovtr @UmitKervan @batuyslyrt

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

📌​8 Mart: Mücadelenin ve Sevginin Adı DMD Annesi Kadınlar
​8 Mart Dünya Kadınlar Günü, kadınların gücünü ve direnişini simgelerken, bu mücadelenin en ön safında yer alanlardan biri de DMD annesi kadınlardır. Hayatlarını kas erimesi (DMD) ile mücadele eden çocuklarına adayan bu kadınlar, her gün sabır ve sevgiyle imkansızı başarmaya çalışırlar. Onlar için bu özel gün, sadece bir kutlama değil, verdikleri sessiz ve devasa emeğin fark edilmesi için bir vesile niteliğindedir.
​DMD annesi kadın olmak, her anı bir yarış gibi yaşamak ve evladının her adımında onun koruyucu zırhı olmaktır. Yorulmak bilmeden hem bakım veren hem de umudu diri tutan birer savaşçıya dönüşen bu kadınlar, toplumun en güçlü dayanışma örneklerinden birini sergilerler. Kendi hayallerini çocuklarının sağlığına feda ederken, gösterdikleri bu eşsiz özveri onları modern zamanların gerçek kahramanları yapar.
​Bu anlamlı günde, omuzlarındaki ağır yüke rağmen yüzlerinden gülümsemeyi eksik etmeyen tüm DMD annesi kadınların önünde saygıyla eğiliyoruz. Onların mücadelesi sadece kendi çocukları için değil, sevginin ve fedakarlığın ne kadar iyileştirici olabileceğini tüm dünyaya kanıtlamak içindir.
​Tüm kadınların ve DMD annesi kadınların 8 Mart Dünya Kadınlar Günü kutlu olsun; mücadeleniz ve sevginiz her zaman ışık saçmaya devam etsin.❤️🫂💐
#DMDiçinAdımAtın @RTErdogan @EmineErdogan @saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tusebgovtr @UmitKervan @batuyslyrt

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Türkiye Cumhuriyeti Devleti'nde 9.227 DMD kas hastası çocuklarımızın birer savunucusu @DMDTurkiye Derneği olarak Türkiye Cumhuriyeti Devleti'nde multidisipliner anlamda iki tane olan İzmir Tepecik Kas Hastalıkları Merkezinde Göğüs hastalıkları uzman doktorun olmayışına istinaden kesinlikle kabul etmediğimiz bu durum üzerine İzmir İl Sağlık müdürlüğüne yaptığımız randevu talebimiz üzerine İzmir İl Sağlık müdürü sayın Doç.Dr. Ayhan Kul Beyefendi'yi makamında DMD Türkiye Derneği adına İzmir İl temsilcimiz Sayın Manolya Alay ve Yasemin Karadede Hüseyin Arslan Atilla Aygün ve Funda Yıldırım makamında ziyaret ettiler. Konuya istinaden İzmir İl Temsilcimiz Manolya Alay Hanımefendi bu durumun 9227 DMD kas hastası çocuklarımız adına üzücü bir durum olduğunu belirtmesine karşın İzmir İl Sağlık müdürü Sayın Doç.Dr. Ayhan Kul beyefendi;
"Konuyu ivedilikle takip ediyorum. Haftada 2 gün olmak üzere İzmir Tepecik Kas hastalıkları merkezine göğüs hastalıkları uzman doktorun Kas Hastalarının randevu günlerinde orda bulunacağını ve herhangi bir durumda İzmir İl Sağlık Müdürlüğü olarak buraya gelebilir iletmek istediğiniz şikayet ve isteklerinizi Gönül rahatlığıyla bana iletebilirsiniz " dedi.
DMD Türkiye Derneği olarak 9227 DMD kas hastası çocuklarımız adına sayın Doç.Dr.Ayhan Kul Beyefendi'ye bu nazik ve DMD adına bu kadar içtenli yaklaştığı için teşekkür ederiz.🙏🏻
#DMDiçinAdımAtın @saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @izmirism @manolyalayy @Yaseminkrdd @HSEYN136629 @Fatma450635

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

❗Bugün 28 Şubat Nadir Hastalıklar Günü; dünya genelinde yaklaşık 300 milyon kişiyi etkileyen, teşhisi zor ve genellikle genetik kökenli olan hastalıklara dikkat çekmek için belirlenmiş çok özel bir gün. Toplumda "nadir" olarak adlandırılsada, bu hastalıklarla mücadele eden bireylerin yaşadığı zorluklar, tedaviye erişim süreçleri ve sosyal hayatta karşılaştıkları engeller hepimizi yakından ilgilendiriyor. Bu farkındalık günü, sadece tıbbi bir bilgilendirme değil, aynı zamanda bu sessiz mücadeleyi veren kahramanların sesini duyurmak, onlara empatiyle yaklaşmak ve araştırma süreçlerine destek olmak için bir çağrı niteliği taşıyor.
❗​Bu nadir yolculuklardan biri de, çoğunlukla erkek çocuklarını etkileyen ve kas kaybına yol açan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığıdır. DMD ile yaşayan çocuklar ve aileleri için her adım, her nefes ve her yeni gün büyük bir azmin eseridir. Genetik bir mutasyon sonucu kasların yapısını koruyan "distrofin" proteininin eksikliğiyle seyreden bu durumda, erken teşhis ve nitelikli bakım yaşam kalitesini artırmada hayati bir rol oynar. Bugün, DMD'li bireylerin ve tüm nadir hastaların "farkındayız ve yanındayız" mesajıyla sarmalanması, sadece bir dayanışma göstergesi değil, aynı zamanda kapsayıcı bir toplum olmanın en temel gereğidir.
‼️@DMDTurkiye derneği olarak @saglikbakanligi ' na soruyoruz ❓ Kas merkezlerinin azlığı ve giderilemeyen sorunları, medikal cihazların geri ödemelerindeki adaletsizliği, Ema-Fda tarafından onaylı ilaçların Sosyal Devlet hükümlerinde karşılanabilirliliğini, fiziktedavi merkezlerindeki DMD'yi bilen fizyoterapist azlığını, hidroterapi merkezlerinin bazı illerde olmayışını ve Hasta popülasyonu resmi verilere göre 9227 DMD Kas hastası çocuklarımızı ne zaman GÖRECEKSİNİZ ⁉️
#DMDiçinAdımAtın
#RareDiseaseDay
@rarediseaseday
@saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @DMDTurkiye 🇹🇷

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Üzülerek Belirtiyoruz ki 5 Gün Önce Multidisipliner Anlamda Türkiye'de 2 Tane Bulunan Kas Merkezinden Biri Olan Tepecik Kas Merkezine Hâlen Bir Göğüs Hastalıkları Uzmanı Doktor Atanmamış, Konu İle ilgili Aileler Randevu Sistemine Bağlı Olan Ve Randevu Alınması Günlere Aylara Yayılan İzmir Şehir Hastanesi'ne Yönlendirme Yapılmaktadır❗
Sağlıklı Yüzyıl Sağlıklı Gelecek Sloganı İle Sağlık Sistemini Güçlendirme Politikası Yürüten Türkiye Cumhuriyeti Sağlık Bakanlığına Çağımızı Tekrar Yeniliyoruz...📢
Bizler 9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımızın Birer Savunucusu ve O Çocukların Ailelerinin Oluşturduğu @DMDTurkiye Derneği Olarak Bu Durumu KESİNLİKLE ‼️ Kabul Etmediğimizi Ve Bu Olayı Sonucu Ne Olursa Olsun Peşini Bırakmayacağımızı Kamuoyu Bilginesine Sunuyoruz ❗
Ve Vicdanlı Tüm Türk Halkını Çocuklarımız İçin Bizlere Destek Olmaya Davet ediyoruz 🇹🇷
#DMDiçinAdımAtın
@saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tepecikeahast @izmirism @Akparti @herkesicinCHP @MHP_Bilgi @iyiparti @anahtarparti #Tepecik #KasHastalıkları

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Türkiye Cumhuriyeti Devleti'inde Multidisipliner Anlamda 2 Tane Bulunan Kas Merkezinden (İzmir Tepecik-Antalya Eğitim Araştırma) İzmir Tepecik Kas Hastalıkları Merkezinde Göğüs Hastalıkları Uzmanı Doktor Yok ‼️
9227 DMD Kas Hastası ve Diğer Kas Hastalıkları için Önem Arz Eden ve Taleplerimiz Arasında Yer Alan Her Büyükşehire 1 Tane Olmasını İstediğimiz Kas Hastalıkları Merkezlerinin Bugün Gelinen Noktada Doktor Yoksunluğu Çekmesi Kabul Edilemez ‼️
9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımızın Sesi Olmaya Devam Eden @DMDTurkiye Derneği Olarak;
Başta İlaçlarımızı Pahalı Diyerek Vermeyen Her gün Çocuklarımızın Hayatından Çalan Türkiye Cumhuriyeti Devleti @saglikbakanligi 'na, İzmir
İl Sağlık Kurumlarından Sorumlu İzmir İl Sağlık Müdürlüğüne @izmirism , Parti Gözetmeksizin Çocuklar Siyaset Üstüdür Anlayışını Benimseyen Tüm İzmir Milletvekillerine, Sorunun Biran Önce Çözülmesi İçin İlk Adımı Atması Gereken Tepecik Eğitim ve Araştırma Hastanesi Başhekimliğine @tepecikeahast Somut Adımların Biran Önce Çözülmesi İçin Çağrıda Bulunuyoruz...
#DMDiçinAdımAtın
@saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tepecikeahast @izmirism @Akparti @herkesicinCHP @MHP_Bilgi @iyiparti @anahtarparti #Tepecik #KasHastalıkları

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

İzmir Tepecik Kas Hastalıkları Merkezinde Göğüs Hastalıkları Uzmanı Doktor Olmayışı Kabul Edilemez ‼️#DMDiçinAdımAtın
@saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tepecikeahast @izmirism

9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımızı Görmezden Gelmeyen Başta @cumhuriyetgzt Olmak Üzere Haberde Büyük Emeği Olan Sayın Ece İçmez ( @eceicmez ) Hanımefendi'ye, DMD Türkiye İzmir İl Temsilcimiz Manolya Alay (@manolyalayy ) Hanımefendi'ye @DMDTurkiye Derneği Olarak Şükranlarımızı Sunuyoruz ❤️💐🙏🏻

[Ece İçmez @eceicmez]

Türkiye’nin sağlık gerçeği: 20 merkez açıldı, sadece 2'si aktif

https://t.co/lRnDj2kHIl

@manolyalayy
@DMDTurkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Türkiye Cumhuriyeti Devleti'inde Multidisipliner Anlamda 2 Tane Bulunan Kas Merkezinden (İzmir Tepecik-Antalya Eğitim Araştırma) İzmir Tepecik Kas Hastalıkları Merkezinde Göğüs Hastalıkları Uzmanı Doktor Yok ‼️
9227 DMD Kas Hastası ve Diğer Kas Hastalıkları için Önem Arz Eden ve Taleplerimiz Arasında Yer Alan Her Büyükşehire 1 Tane Olmasını İstediğimiz Kas Hastalıkları Merkezlerinin Bugün Gelinen Noktada Doktor Yoksunluğu Çekmesi Kabul Edilemez ‼️
9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımızın Sesi Olmaya Devam Eden @DMDTurkiye Derneği Olarak;
Başta İlaçlarımızı Pahalı Diyerek Vermeyen Her gün Çocuklarımızın Hayatından Çalan Türkiye Cumhuriyeti Devleti @saglikbakanligi 'na, İzmir
İl Sağlık Kurumlarından Sorumlu İzmir İl Sağlık Müdürlüğüne @izmirism , Parti Gözetmeksizin Çocuklar Siyaset Üstüdür Anlayışını Benimseyen Tüm İzmir Milletvekillerine, Sorunun Biran Önce Çözülmesi İçin İlk Adımı Atması Gereken Tepecik Eğitim ve Araştırma Hastanesi Başhekimliğine @tepecikeahast Somut Adımların Biran Önce Çözülmesi İçin Çağrıda Bulunuyoruz...
#DMDiçinAdımAtın
@saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @tepecikeahast @izmirism @Akparti @herkesicinCHP @MHP_Bilgi @iyiparti @anahtarparti #Tepecik #KasHastalıkları

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

🩸KAN BAĞIŞI🩸
Oğlum Yiğit Tosun (15) DMD (Kas erimesi Hastalığı) 12.02.2026 Perşembe günü skolyoz ameliyatı olacak, ense kökünden kalça kemiğine kadar platin işlemi gerçekleşecek..

*(Hayati önemi vardır)*

Ameliyat öncesi hazırlık için
🩸0Rh (+)🩸 Kan'a ihtiyaç var..

Kan bağışı için şartlar;

1.Devamlı ilaç kullanmayan
2.Son 3 Ay içerisinde kan vermemiş olmak
3.Son 1 ay içerisinde ilaç,alkol vb. Kullanmamış olmak..
4.Gribal enfeksiyon yada benzeri hastalığı olmayacak..
Öncelik 0Rh+ kan olup diğer kan grupları herhangi bir kan merkezinden Başakşehir Çam ve Sakura Hastanesinde yatan YİĞİT TOSUN adına kan verebilirler.. Farklı grup kanlar takas ile değiştirilecek..
Yardımcı olabilirseniz sevinirim..
abisi ile iletişime geçebilirsiniz..
Ağabeyi
Sergen TOSUN
0501 102 3493
#kan #ACİL #istanbul

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Vamorolone, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde son yılların en önemli farmakolojik gelişmelerinden biridir. Geleneksel steroid tedavilerinin sunduğu faydaları korurken, hastaların yaşam kalitesini düşüren yan etkileri minimize etmeyi hedefler.

​İşte bu molekülün DMD dünyasındaki önemi üzerine kısa bir özet:

​1. Vamorolone Nedir?

​Vamorolone, "dissosiyatif steroid" olarak adlandırılan yeni nesil bir ilaçtır. Standart kortikosteroidler (prednizolon veya deflazakort) gibi çalışır ancak vücuttaki işleyiş biçimi yapısal olarak farklıdır.

​DMD'li çocuklarda kas iltihabını baskılamak ve kas fonksiyonlarını korumak için steroid kullanımı standarttır; ancak uzun süreli kullanımda büyüme geriliği, kemik erimesi ve aşırı kilo alımı gibi ağır yan etkiler görülür. Vamorolone tam bu noktada devreye girer.

​2. DMD İçin Neden Önemli?

​Vamorolone’un temel avantajı, etki ile yan etki arasındaki dengeyi yeniden kurmasıdır:

​Kas Fonksiyonlarını Korur: Yapılan klinik çalışmalar (VISION-DMD gibi), ilacın kas gücünü ve yürüme hızını artırmada geleneksel steroidlerle benzer etkinlikte olduğunu göstermiştir.

​Büyüme Üzerindeki Olumsuz Etkisi Azdır: Standart steroidlerin aksine, Vamorolone kullanan çocuklarda boy uzamasının normal seyrine daha yakın devam ettiği gözlemlenmiştir.

​Kemik Sağlığı: Kortikosteroidlerin en korkulan yan etkilerinden biri olan kemik mineral yoğunluğu kaybı ve buna bağlı kırık riski, Vamorolone kullanımında daha düşüktür.

​Mineralokortikoid Karşıtı Etki: Vamorolone, diğer steroidlerin aksine mineralokortikoid reseptörlerini bloke edebilir, bu da kalp sağlığı (kardiyomiyopati) üzerinde ek bir koruma sağlama potansiyeli taşır.

​3. Tedavi Protokolündeki Yeri

​2023 yılında hem ABD (FDA) hem de Avrupa (EMA) otoritelerinden onay alan Vamorolone (Agamree markasıyla), 2 yaş ve üzeri tüm genetik mutasyona sahip DMD hastaları için bir seçenek haline gelmiştir. Özellikle steroid yan etkilerine karşı hassas olan veya büyüme hızı yavaşlayan çocuklar için "birinci basamak tedavi" adayıdır.

​Özetle
​Vamorolone, DMD tedavisinde "daha az bedelle daha fazla kazanç" felsefesini temsil eder. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatırken, çocuğun çocukluğunu (boy uzaması, kemik sağlamlığı ve metabolik denge) korumasına yardımcı olur.

@DMDTurkiye Derneği Olarak Çağrımızı; DMD Kas Hastası Çocuklarımızın Ailelerine, Distribütörlük Anlaşması Yapan Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş'ye ve Yıllar 9227 DMD Kas Hastası Çocuklarımızı Görmezden Gelen Türkiye Cuhuriyeti Sağlık Bakanlığına Yeniliyoruz..
#DMDiçinAdımAtın @saglikbakanligi @drmemisoglu @suayipbirinci @DrYerebakan @genilac

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

UNUTMADIK…

6 Şubat, sadece bir tarih değil; kaybettiklerimizin, yarım kalan hayatların ve hepimizin omzunda taşıdığı büyük bir sorumluluğun adı.

Hayatını kaybedenleri rahmetle anıyor, geride kalanlara sabır ve güç diliyoruz.

Unutmamak, hatırlamakla kalmayıp ders almak ve bir daha yaşanmaması için mücadele etmektir.

#6Şubat
#DepremYıldönümü
#duchenne
#Dmdturkiye
@dmdturkiye