SON DAKİKA: 12 yıl önce Parkinson teşhisi konulan Gath'ın, yeni bir ilaç olan Produodopa tedavisine başladıktan sadece iki gün sonra gösterdiği iyileşmeyi gösteren öncesi ve sonrası görüntüleri.
Araştırma, ileri evre Parkinson hastalığında (PD) motor dalgalanmaları yönetmek için geliştirilen foslevodopa-foscarbidopa'nın (Produodopa veya Vyalev olarak pazarlanan) güvenliğini ve etkinliğini değerlendiriyor. Bu ilaç, levodopa ve karbidopa pro-ilaçlarının çözünür bir formülasyonu olup, 24 saatlik sürekli subkutan (deri altı) infüzyon yoluyla veriliyor. Amaç, oral levodopa tedavisinin neden olduğu motor dalgalanmaları (on-off dönemleri) azaltmak ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirmek.
12 haftalık randomize, çift kör, çift kukla, aktif kontrollü faz 3 çalışma ABD ve Avustralya'da 65 merkezde gerçekleştirildi.
Katılımcılar 1:1 oranında rastgele iki gruba ayrıldı: Foslevodopa-foscarbidopa infüzyonu + oral plasebo veya oral anında salınımlı levodopa-karbidopa + plasebo infüzyonu. Randomizasyon siteye göre bloklu olarak yapıldı ve tüm taraflar (katılımcılar, araştırmacılar, sponsor) körlendi. Primer uç nokta: 12. haftada sorunlu diskinezi olmadan on-time'da (ilaç etkisinin iyi olduğu süre) değişim. İlk ikincil uç nokta: Off-time'da (ilaç etkisinin azaldığı süre) azalma. Analiz: Tekrarlanan ölçümler için karışık model kullanıldı, intention-to-treat yaklaşımıyla.
Levodopa'ya yanıt veren, mevcut tedaviye rağmen günde en az 2,5 saat off-time yaşayan 174 ileri evre PD hastası. 141'i randomize edildi (74'ü foslevodopa-foscarbidopa grubunda, 67'si kontrol grubunda). Yaş ortalaması ~65, hastalık süresi ~10 yıl.
Foslevodopa-foscarbidopa, taşınabilir bir pompa ile deri altına sürekli infüzyon olarak verildi (doz bireysel olarak ayarlandı). Kontrol grubu standart oral levodopa-karbidopa aldı.
Foslevodopa-foscarbidopa grubu, sorunlu diskinezi olmadan on-time'da önemli artış gösterdi (ortalama 2,72 saat artış vs. kontrol grubunda 0,97 saat; fark 1,75 saat, %95 GA 0,46-3,05; p=0,0083). Off-time'da da belirgin azalma gözlendi (-2,75 saat vs. -0,96 saat; fark -1,79 saat, %95 GA -3,03 ila -0,54; p=0,0054).
Bu, hastaların günlük aktivitelerini daha iyi yapabilmesini sağladı. Video'da görülen Damien Gath gibi hastalar, infüzyon sonrası 2 günde bile tremor ve hareket zorluklarında dramatik iyileşme bildirdi (kahve yapma, yürüme gibi basit görevler sorunsuz hale geldi).
Güvenlik Verileri: Yan etkiler foslevodopa-foscarbidopa grubunda daha sık görüldü (%85 vs. %63). En yaygınları infüzyon yeri reaksiyonları (eritem %27, ağrı %26, selülit %19, ödem %12). Çoğu hafif-orta şiddette ve ciddi olmayan. Ciddi yan etkiler benzerdi (%8 vs. %6). İlaç kesilmesine yol açan yan etkiler foslevodopa-foscarbidopa grubunda daha yüksekti (%22 vs. %1), genellikle infüzyon yeri enfeksiyonları nedeniyle.
Sonuçlar ve Etkileri: Foslevodopa-foscarbidopa, motor dalgalanmaları iyileştirerek on-time artırıp off-time azaltıyor ve olumlu fayda-risk profiline sahip. Cerrahi olmayan bir alternatif olarak ileri evre PD hastaları için dönüştürücü olabilir. İlaç, AB'de 2022'de, ABD'de 2024'te onaylandı (Vyalev olarak). Klinik denemeler (NCT04380142) bu sonuçları destekliyor; uzun vadeli çalışmalar devam ediyor.
Video bu, klinik sonuçların gerçek hayattaki bir örneği.
Bu çalışma Parkinson tedavisinde önemli bir adım, ancak uzun vadeli etkinlik ve erişilebilirlik (fiyat, yaygın kullanım) için daha fazla veri gerekiyor.
Kaynak: https://t.co/NfTa9ZpW7W
https://t.co/YGEOvPTY6K
https://t.co/WdGPaZrXKk
3 Temmuz’dan en çok kim fayda görmüşse 3 Temmuz’un müteahhidi odur. Bahis davasında olacağı gibi. Elleri leş gibi bir aşçının yemeği ne kadar temiz olabilir ?