Dystrophie musculaire Canada

DMC soutient l’autonomie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires et leur participation à la vie collective. #MarcherRoulerDMC EN: @MD_Canada

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

L'accessibilité exige des actions concrètes et soutenues. C'est pourquoi, en cette Semaine nationale de l'accessibilité, l'équipe de Dystrophie musculaire Canada continue de se former afin d'optimiser l'accessibilité de ses programmes et de ses communications, de leur création jusqu'à leur déploiement.

L'an dernier, nous avons lancé notre nouveau site Web en plaçant l'accessibilité au cœur de notre démarche. Depuis, nous continuons d'actualiser nos communications numériques pour faire en sorte que nos contenus, nos courriels et nos publications sur les réseaux sociaux soient pleinement accessibles et inclusifs.

Nous continuons également d'améliorer la planification et la tenue de nos événements en personne, en suivant des lignes directrices strictes pour offrir une expérience inclusive à tous les participants et participantes.

L'accessibilité n'est pas une case à cocher. C'est une responsabilité de tous les instants, et nous continuons d'apprendre, de nous adapter et de nous améliorer dans toutes les sphères de notre travail.

Si vous avez des questions ou des commentaires concernant l'accessibilité de nos communications ou de nos événements, écrivez-nous à [email protected]. Votre avis nous tient à cœur.

#SemaineNationaleDeLaccessibilité #FaireTomberLesBarrières

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

Pour de nombreux Canadiens et Québécois qui vivent avec une maladie neuromusculaire, les aides à la mobilité sont essentielles au quotidien. Pourtant, lors de voyages en avion, les fauteuils roulants sont trop souvent endommagés, égarés temporairement ou carrément perdus.

En 2023, Dystrophie musculaire Canada s'est associée à AccessNow et Maayan Ziv pour mieux comprendre la réalité des personnes en situation de handicap qui voyagent avec des aides à la mobilité. Après avoir recueilli les témoignages de centaines de voyageurs au Canada, nous avons collaboré avec des chercheurs et des défenseurs de l’accessibilité. Ensemble, nous avons analysé les répercussions de la mauvaise manipulation de ces équipements et souligné l'urgence d'agir.

Les conclusions sont claires : les aides à la mobilité doivent être traitées comme des aides techniques essentielles à la vie quotidienne, et non comme de simples bagages enregistrés.

Le rapport met en évidence la nécessité :
· de resserrer les protocoles de manutention
· d’accroître l'imputabilité des transporteurs
· d’améliorer la formation du personnel des compagnies aériennes
· d’adopter des politiques qui accordent la priorité à l'accessibilité et à la sécurité

Au-delà de la sensibilisation, la Semaine nationale de l'accessibilité nous rappelle l'urgence d'agir concrètement et durablement.

Consultez l’étude :  https://t.co/vxukuPM4Dg

#SemaineNationaleDeLaccessibilité #FaireTomberLesBarrières

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

La saison de Marcher et rouler bat son plein et, d'un bout à l'autre du Canada, les communautés se rassemblent déjà pour créer un impact.

Avec encore 20 événements à venir cette saison, Marcher et rouler réunit les gens de partout au pays pour soutenir les Canadiens et Canadiennes qui vivent avec une maladie neuromusculaire. En vous inscrivant et en recueillant des fonds, vous aidez des familles à obtenir un diagnostic précoce, à accéder aux traitements adéquats ainsi qu’aux aides techniques et au soutien dont elles ont besoin, au moment où elles en ont le plus besoin. Vous contribuez aussi à faire avancer la recherche qui nous rapproche de meilleures thérapies et, ultimement, des traitements curatifs.

Il est encore temps de vous joindre à nous.

Trouvez un événement près de chez vous et inscrivez-vous dès aujourd’hui : https://t.co/IfayrTbgtb

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

Un immense merci à Danny et Michelle Morris, nos Champions #MarcherRoulerDMC à Halifax (N.-É.). Votre contribution soutenue pour sensibiliser le public, récolter des fonds et faire entendre la voix de la communauté des maladies neuromusculaires est inestimable. Merci du fond du cœur pour votre engagement envers notre mission.

La saison de Marcher et rouler bat son plein, et il n'est pas trop tard pour participer! Partout au pays, des événements rassemblent les communautés pour une journée festive afin de faire tomber les barrières pour les personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire. Trouvez un événement près de chez vous et joignez-vous au mouvement : https://t.co/tGkfURQTUu

#MarcherRoulerDMC #FaireTomberLesBarrières

https://t.co/Eg1wJdJenQ

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

« À quoi ressemble le quotidien d’une personne qui grandit avec une maladie rare et évolutive? »

Brittany avait 13 ans lorsqu'elle a reçu un diagnostic d'ataxie de Friedreich (AF). À l'époque, sa vie tournait simplement autour de l'école, de ses amis et de son quotidien. Comme bien des adolescents, elle ne mesurait pas pleinement ce que signifierait, à long terme, le fait de vivre avec une maladie rare et évolutive.

Au fil du temps, Brittany a commencé à voir certains changements dans son équilibre, sa coordination et sa mobilité, en plus de ressentir une plus grande fatigue. En apprenant à mieux connaître l'AF, elle a aussi réalisé à quel point il restait du chemin à faire en matière de sensibilisation, de recherche et de défense des droits.

Près de 20 ans plus tard, Brittany continue d'adapter son quotidien en utilisant des aides à la mobilité, des aides techniques et des stratégies pratiques qui lui permettent de préserver son autonomie. Elle s'implique également de façon active dans la communauté de l'AF par la défense des droits, les actions de sensibilisation et le soutien à la recherche.

Son parcours témoigne d'une réalité importante pour les maladies neuromusculaires comme l’AF : le progrès n’arrive pas tout seul. Brittany a participé à des essais cliniques, notamment à des travaux de recherche liés au Skyclarys, le tout premier traitement approuvé pour l’ataxie de Friedreich. Bien qu'il ne s'agisse pas d'une solution curative, ce traitement représente une avancée majeure pour la communauté de l’AF et illustre pourquoi la recherche et la participation sont essentielles.

Aujourd'hui, Brittany continue de faire connaître l’AF et de défendre les droits des personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire rare afin de favoriser une plus grande sensibilisation, une meilleure accessibilité et un soutien accru. Près de 20 ans après son diagnostic, la recherche sur l’AF continue de progresser parce que des personnes qui vivent avec la maladie, comme Brittany, continuent de faire entendre leur voix, de prendre part à la recherche et d’inspirer le changement.

En ce Mois de sensibilisation à l’AF, aidez-nous à faire tomber les barrières grâce à la sensibilisation, la défense des droits et la recherche.

#SensibilisationAF #FaireTomberLesBarrières

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

« Je n’arrêtais pas de perdre prise et j’avais du mal à monter les escaliers, mais personne ne savait pourquoi. » Le mois de mai est le Mois de sensibilisation à la myosite. Barbara Rose nous fait part de son quotidien avec la myosite à inclusions, une maladie musculaire progressive rare dont beaucoup de gens n’ont jamais entendu parler.

Avant de recevoir son diagnostic en 2023, Barbara a ressenti une faiblesse croissante dans ses mains et ses jambes. Elle éprouvait de la difficulté à monter les escaliers et à se relever d’une chaise ou du sol. Après avoir consulté un spécialiste de la main et un neurologue, une spécialiste de Vancouver a confirmé un diagnostic de myosite à inclusions.

Depuis, Barbara a adapté ses activités quotidiennes, a trouvé des moyens créatifs de préserver son autonomie et continue de défendre ses droits ainsi que ceux des autres personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire rare.

Elle souhaite aussi que les gens comprennent l’importance de la sensibilisation. « C’est normal que personne ne connaisse la myosite à inclusions, mais j’essaie d’informer les gens. » Les personnes atteintes de maladies rares sont parfois oubliées par le système de santé. Le manque de connaissances entourant la myosite à inclusions et la myosite en général peut retarder le diagnostic, l’accès aux services de soutien et la prestation de soins.

En ce Mois de sensibilisation à la myosite, aidez-nous à faire connaître la myosite à inclusions et à faire tomber les barrières pour l’ensemble des Canadiennes et Canadiens qui vivent avec une maladie neuromusculaire.

La sensibilisation commence par le dialogue. Partagez l’histoire de Barbara pour aider à faire connaître la myosite à inclusions à davantage de personnes.

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“I kept dropping things and struggling with stairs, but no one knew why.” May is #MyositisAwarenessMonth, and Barbara Rose shares her experience living with Inclusion Body Myositis (IBM), a rare progressive muscle disorder that many people have never heard of.

Before receiving her diagnosis in 2023, Barbara experienced increasing weakness in her hands and legs, difficulty climbing stairs, and trouble getting up from chairs or the floor. After seeing a hand specialist and a neurologist, a specialist in Vancouver confirmed she was living with IBM.
Since then, Barbara has adapted her routines, found creative ways to maintain her independence, and continued advocating for herself and others living with rare neuromuscular disorders.

She also wants people to understand why awareness matters. “Of course no one has heard of IBM, but I try to get the word out.” Rare neuromuscular disorders can sometimes fall through the cracks of the healthcare system. Limited awareness of IBM and myositis can delay diagnosis, support, and access to care.

This Myositis Awareness Month, help us raise awareness about IBM and break down barriers for Canadians living with neuromuscular disorders.

Awareness starts with conversations. Share Barbara’s story to help more people learn about Inclusion Body Myositis.

If you are looking to learn more or have specific questions about ongoing research, you can reach out to the Muscular Dystrophy Canada research team at [email protected]
or call 1-800-567-2873 ext 1114.

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« J’ai vu passer à plusieurs reprises des nouvelles concernant de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires. Trop souvent, le principal obstacle demeure le manque de financement en recherche. Je trouve ça terrible, parce que cette réalité empêche des milliers de personnes d’accéder à une meilleure qualité de vie. L’événement Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada est une excellente façon de mobiliser la communauté pour faire tomber cet obstacle. En participant, chacun peut contribuer concrètement à faire avancer la recherche, à soutenir les familles et à offrir de l’espoir à celles et ceux qui en ont le plus besoin. » Micah-Élie Labrecque est notre Champion Marcher et rouler à Sherbrooke.

Pour en savoir plus sur Micah-Élie et faire un don à un événement Marcher et rouler, rendez-vous sur : https://t.co/CwVmwkX6gZ

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Saviez-vous que vous pouvez organiser votre propre événement Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada ? Passez de l’engagement à l’action en organisant un événement Marcher et rouler à l’image de votre communauté.

Peu importe la forme que prend votre événement — rassemblement de quartier, collecte de fonds en région ou célébration familiale — vous aiderez à sensibiliser le public et à recueillir des fonds essentiels pour les Canadiennes et les Canadiens touchés par les maladies neuromusculaires.

Et avec l’accompagnement de notre équipe et une variété d’outils et de ressources à votre disposition, faire une différence pour la communauté des maladies neuromusculaires est plus accessible que vous ne le pensez.

Visitez https://t.co/stG80ScJd0 pour plus d’information ou pour inscrire votre événement.

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Hier, Dystrophie musculaire Canada s’est jointe à l’événement « Voices for Rare Advocacy Breakfast », organisé à Queen's Park, à Toronto, par Ontario Rare Disease Working Group.

Nous avons témoigné du quotidien et de la réalité des Ontariennes et Ontariens touchés par les maladies neuromusculaires, en soulignant notamment :
✅Les longs délais d’attente et les barrières limitant l’accès aux essais cliniques, particulièrement lorsqu’aucune option de traitement n'est approuvée et sachant que les essais cliniques n’ont jamais pour objectif de remplacer l’accès équitable aux soins
✅Les délais dans l’accès aux thérapies déjà offertes dans d'autres pays et parfois même approuvées par Santé Canada, mais toujours non remboursées par le régime public de l’Ontario
✅Les inégalités en matière de soins, de diagnostics et de services selon la région de résidence
✅Les répercussions émotionnelles, physiques, financières et pour les proches aidants, causées par l'attente, l'incertitude, et des services ou mesures de soutien inadéquats

La mission de l'Ontario Rare Disease Working Group rejoint l'initiative « Qu’en est-il pour le Canada? » de Dystrophie musculaire Canada, par laquelle nous demandons un accès accéléré et équitable aux traitements pour les Canadiennes et Canadiens qui vivent avec une maladie neuromusculaire.

Nous remercions la toute première titulaire de la fonction d’Ombudsman des patients de l'Ontario, ainsi qu'ancienne ministre de la Santé et vice-première ministre, Christine Elliott, pour son écoute, son dévouement à cette cause et son engagement soutenu envers la communauté des maladies rares.

Merci également aux députés Tyler Watt, Brian Saunderson, France Gélinas, le Dr Adil Shamji et Mike Schreiner. Leur appui aux familles touchées par les maladies neuromusculaires et autres maladies rares est essentiel pour faire tomber les barrières et obtenir des changements concrets en matière de politiques de santé en Ontario.

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Il est encore temps de vous inscrire à l’événement Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada à Montréal. En participant et en collectant des fonds, vous pouvez faire une réelle différence pour les milliers de familles canadiennes touchées par les maladies neuromusculaires.

Mylène Mantha, notre Championne Marcher et rouler à Montréal, explique : « Pour moi, Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada, c’est le moment où je me retrouve en famille, avec mes pairs. C'est le moment où je peux enfin rencontrer quelqu'un que je ne connaissais que par les réseaux sociaux, le moment de voir les réalisations et la fierté de chacun. L'union fait la force et ensemble, on va plus loin. »

Joignez-vous à Mylène et aux autres membres de la communauté le 23 mai prochain. Inscrivez-vous dès maintenant : https://t.co/uAoLjASBum

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Participez à notre prochain webinaire #ParlonsMNM – Co-développer l’apprentissage en ligne sur les maladies rares : leçons tirées de l’arthrogrypose.

Date : 11 juin 2026
Heure : 17 h (HE)
Inscrivez-vous dès maintenant : https://t.co/ZVZf0yLgM5

Lors de cette séance, nous explorerons comment la collaboration entre les personnes ayant une expérience vécue, leurs proches, les cliniciens et les chercheurs permet de créer, pour les maladies rares, des ressources éducatives plus pertinentes et accessibles.

Au programme :
✅Découvrir comment co-créer des connaissances grâce à une collaboration basée sur le respect
✅Valoriser l'apport des équipes multidisciplinaires et de l'expérience vécue
✅Explorer comment l'apprentissage en ligne allie la recherche et le contexte réel
✅Comprendre l'impact du co-développement sur la confiance et la communication

Inscrivez-vous dès maintenant : https://t.co/ZVZf0yLgM5

Des questions? Écrivez-nous à [email protected]

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Le mois dernier, notre équipe s’est retroussé les manches pour prêter main-forte à Ryan Angellini et son équipe dans le cadre de la campagne du Biscuit Sourire.

Au-delà du plaisir de cuisiner des biscuits et d’échanger de vive voix, ces moments simples s’inscrivent dans une mission beaucoup plus vaste. En effet, les fonds amassés grâce aux Biscuits Sourire contribuent au financement de nos fins de semaine pour les familles et les proches aidants au Québec. Ces séjours offrent un moment de répit qui permettent aux participants de s'évader du quotidien, de tisser des liens avec d’autres membres de la communauté des maladies neuromusculaires, et de prendre le temps de se reposer et de refaire le plein.

Un immense merci, Ryan, de nous aider à rendre ces séjours possibles. Grâce à votre engagement continu, vous nous aidez à bâtir cet esprit de communauté qui fait toute la différence pour nos familles.

Nous sommes reconnaissants de pouvoir compter sur ce partenariat, et nous remercions chaleureusement toutes les personnes qui soutiennent cette belle initiative!

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« Ce que je préfère de Marcher et rouler pour DMC, c’est la possibilité de se rassembler, de voir et de rencontrer d’autres familles qui vivent des situations similaires. C'est fantastique de pouvoir créer des liens et de réseauter, tout en sensibilisant les gens et en recueillant des fonds pour la recherche. » Kanch Randhawa est notre Champion Marcher et rouler à York-Simcoe.

Pour en apprendre davantage sur Kanch et faire un don à Marcher et rouler, rendez-vous sur : https://t.co/bagKg5b9w1

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Nous appelons les gouvernements fédéral et provinciaux à mettre en place une voie d’accès accélérée aux traitements pour les maladies neuromusculaires. Pendant que des familles d’ici voient ces traitements devenir accessibles dans d’autres pays, elles continuent d’attendre des réponses au Canada. Cette situation n’est pas acceptable.

Qu’en est-il du Canada? est un appel national visant à accélérer l’approbation des traitements et à faire tomber les barrières qui limitent l’accès aux soins.

Signez la pétition dès maintenant pour nous aider à remédier aux lacunes du système actuel - https://t.co/V9kPTUnBIQ

#DéfenseDesDroits #FaireTomberLesBarrières

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Récemment, la Mise à jour économique du printemps du Canada a été publiée, introduisant des changements au Crédit d’impôt pour personnes handicapées (CIPH) et, par extension, à l’accès à la Prestation canadienne pour les personnes handicapées. En collaboration avec la communauté des maladies neuromusculaires et les organismes de soutien aux personnes handicapées, Dystrophie musculaire Canada a fait valoir la nécessité de ces changements. Les modifications annoncées représentent un progrès significatif, mais soulignent également le chemin qu’il reste à parcourir.

La Mise à jour économique du printemps 2026 propose de :
✅Simplifier les demandes pour certaines maladies de longue durée : Les personnes ayant un diagnostic confirmé pour des maladies spécifiques de longue durée pourraient désormais bénéficier d'un processus de demande simplifié. Bien que les critères d'admissibilité n'aient pas changé, cette mesure pourrait alléger les formalités administratives répétées et les réévaluations pour les maladies déjà reconnues comme atteignant les seuils d’invalidité.
✅Élargir la liste des professionnels pouvant certifier l'admissibilité : La certification n'est plus limitée à un groupe restreint de médecins. Les physiothérapeutes, ergothérapeutes et orthophonistes peuvent désormais certifier un éventail plus large de limitations relevant de leur champ de compétence. Les podiatres sont également nouvellement inclus pour des limitations spécifiques. Pour les maladies neuromusculaires, où les soins sont souvent dirigés par des équipes interdisciplinaires, cette évolution reflète mieux les modèles de soins en contexte réel et peut améliorer considérablement l'accès.
✅Reconnaître les tuteurs et curateurs publics : Pour les adultes dont l'incapacité est établie, les tuteurs et curateurs publics provinciaux et territoriaux peuvent désormais certifier l'admissibilité, ce qui réduit le fardeau administratif pour les familles et les équipes de soins.
Investir dans la capacité du système : Un investissement supplémentaire de 42,5 millions $ sur cinq ans soutiendra l'Agence du revenu du Canada afin de traiter les demandes plus efficacement, ce qui est essentiel compte tenu des délais persistants.
✅Ces réformes reconnaissent un problème majeur dont nous entendons parler chaque jour : le système est trop difficile à naviguer. Toutefois, la réalité demeure que 84 % des personnes handicapées ne possèdent toujours pas de certification pour le Crédit d’impôt pour personnes handicapées, selon l’Association médicale canadienne. Les critères d'admissibilité restent étroits et lourdement médicalisés, alors que l'accès au CIPH continue de déterminer l'accès à l'ensemble de l'écosystème de mesures de soutien.

Pour les personnes qui vivent avec une maladie neuromusculaire, le handicap est évolutif, variable, visible ou invisible, permanent et coûteux. Pourtant, beaucoup sont encore tenus de prouver leur état de façon répétée dans un cadre rigide qui ne reflète pas leur expérience vécue ni les enseignements tirés de notre projet de Plan d'action pour l'inclusion des personnes en situation de handicap. Chez Dystrophie musculaire Canada, nous continuerons de collaborer avec le gouvernement et nos partenaires pour veiller à ce que ces réformes se traduisent par un accès réel, un impact concret et un changement significatif pour la communauté des maladies neuromusculaires.

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

D’un bout à l’autre du pays, depuis des générations, les pompiers et pompières sont au cœur de la communauté des maladies neuromusculaires. Depuis 1954, vous vous impliquez bien au-delà de votre rôle. Qu’il s’agisse d’organiser des collectes de fonds pour la campagne #BarragesRoutiers, des montées d’escaliers, des tirs de camions ou des déjeuners aux crêpes, vous rassemblez vos communautés pour soutenir notre mission et contribuez à faire tomber les barrières pour les Canadiennes et Canadiens touchés par les maladies neuromusculaires.

Votre engagement continu nous permet de recueillir des fonds essentiels pour :
🧬financer la recherche
🦼fournir des aides techniques qui changent des vies
✅guider des personnes et des familles vers les programmes et services dont elles ont besoin
✅faire évoluer les politiques publiques

Grâce à vous, les Canadiennes et Canadiens qui vivent avec une maladie neuromusculaire ont accès à un soutien crucial, au moment où ils en ont le plus besoin. Ils peuvent ainsi d’aborder leur diagnostic avec plus d’assurance et gagner chaque jour en autonomie et en dignité.

Pour notre communauté, votre appui représente bien plus que les fonds récoltés. C’est la certitude de savoir que, année après année, vous répondez présents. Cette fidélité a une valeur inestimable.

En cette #JournéeInternationaleDesPompiers, merci à vous, chers partenaires pompiers, de soutenir la communauté des maladies neuromusculaires et de nous aider chaque jour à #FaireTomberLesBarrières.

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C’est parti ! Dystrophie musculaire Canada accepte maintenant les candidatures pour son concours annuel de bourses de perfectionnement en soins cliniques pour les spécialistes des maladies neuromusculaires, offert en partenariat avec le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C).

Déposez votre candidature dès aujourd’hui et contribuez à l’avancement de la recherche sur les maladies neuromusculaires.

Pour en savoir plus : https://t.co/OaXxNklfyl

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

Dystrophie musculaire Canada a examiné attentivement la recommandation de l’@INESSS publiée aujourd’hui concernant AGAMREE™ (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

La décision de l’INESSS reflète à la fois des progrès et des défis persistants : l’INESSS reconnaît clairement la valeur thérapeutique d’AGAMREE™ pour la DMD, une maladie rare et évolutive dont les besoins non comblés sont importants. Les données démontrent :

• une efficacité comparable aux corticostéroïdes traditionnels;
• une amélioration significative des effets secondaires qui comptent pour les familles, notamment en ce qui concerne la croissance, la santé osseuse (fractures) et le comportement.

Il ne s’agit pas de gains « mineurs » ou marginaux : ils influencent directement la qualité de vie, le fonctionnement quotidien et les résultats à long terme.

Parallèlement, la recommandation de ne pas rembourser le traitement est dictée par des considérations économiques et non par un manque de valeur clinique. Cette distinction est cruciale. Partout au Canada, nous constatons un écart grandissant entre ce qui est cliniquement significatif et ce à quoi les patients et patientes ont réellement accès.

État de la situation :
• Santé Canada : AGAMREE™ a fait l’objet d’un examen prioritaire
• Agence des médicaments du Canada (AMC) : Examen national en cours
• INESSS (Québec) : Valeur clinique reconnue; remboursement non recommandé en raison du rapport coût-efficacité.

Nous sommes encouragés par la reconnaissance des besoins non comblés et de l’importance de disposer d’options de traitement supplémentaires pour la DMD.

Désormais, la voie à suivre doit se concentrer sur l’accès. Dystrophie musculaire Canada garde l’espoir que le Québec s’engagera dans des négociations avec l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP) afin de discuter du prix et de permettre un accès équitable.

En partenariat avec la communauté de la dystrophie musculaire de Duchenne, nous demeurons déterminés à :
• faire en sorte que la voix et l'expérience concrète des patients et patientes orientent les décisions
• défendre le droit à un accès rapide et équitable partout au Canada
• veiller à ce que les décisions reposent sur l’impact réel de la DMD et sur les coûts réels pour les personnes et les familles touchées au Canada

[Dystrophie musculaire Canada @Action_Musclee]

Informée par les témoignages et les expériences de 201 personnes et familles à travers le pays, Dystrophie musculaire Canada a soumis deux rapports d’observations et de rétroaction de patients à l’Agence des médicaments du Canada, parallèlement aux perspectives de cliniciens en collaboration avec le Neuromuscular Disease Network for Canada et le #Canadian Pediatric Neuromuscular Group, dans le cadre d’un projet pilote spécial réexaminant l’accès aux traitements pour l’amyotrophie spinale (AS).

Ce projet pilote est d’une grande importance : il reconnaît que les critères de remboursement actuels ne reflètent ni les données réelles, ni le caractère évolutif de l’AS, une maladie qui dure toute la vie.

Cette initiative s’aligne aussi avec l’engagement du Canada dans le cadre de la Stratégie pour les maladies rares, qui vise à améliorer l’accès, à réduire les inégalités et à fonder les décisions sur l’impact en contexte réel. Mais l’intention ne suffit pas. Le Canada accuse un retard. Dans plusieurs pays, l’accès aux traitements a déjà été élargi pour inclure :
✅les adultes qui vivent avec l’AS
✅les personnes ayant 4 copies du gène SMN2
✅les bébés présymptomatiques
Au Canada, bon nombre de ces personnes, surtout les adultes, demeurent exclues.

Portant la voix de la communauté canadienne des maladies neuromusculaires, notre position est claire : avec l’AS, chaque délai a des conséquences, et ces conséquences sont permanentes. Dans les observations transmises, les adultes ont décrit une progression constante de la maladie, une perte de fonction et une dépendance accrue aux soins. Au Québec, chez les personnes qui ont accès aux traitements actuellement évalués, nous avons entendu des témoignages comme celui-ci : « Je suis encore malade, mais au lieu de passer des semaines à l’hôpital, ce n'est plus que quelques jours. »

Voici les résultats qui comptent réellement :
✅maintenir l’autonomie
✅demeurer sur le marché du travail
✅réduire les hospitalisations et les complications liées à la maladie
✅préserver la fonction avant qu’elle ne soit perdue

À Dystrophie musculaire Canada, notamment par des initiatives comme « Qu’en est-il pour le Canada? », nous demandons un système où les décisions concernant l’accès évoluent aussi rapidement que la science, afin que tous les Canadiennes et Canadiens atteints d’AS puissent accéder aux traitements au moment où ils en ont besoin, selon les données réelles et leurs propres expériences. https://t.co/GKMFgV6ejo