DMD Dayanışma Platformu

#Duchenne kas hastalığı hakkında içerikler sunarak toplumsal farkındalık oluşturmak ve DMD ailerinin eğitimine katkı sağlamak amacıyla kurulmuştur.

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

DMD Hakkında Sıkça Sorulan Sorular 📚💡

#Duchenne #Becker #DMDNedir #BMDNedir #DMD #BMD

https://t.co/AFAli5kM2l

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#Duchenne ile mücadele eden her çocuğun yanında, asla vazgeçmeyen bir anne vardır.

Yorgunluğunu gülümsemesinin ardına saklayan, korksa da güçlü kalan, her zor günde evladına umut olan tüm #DMD annelerinin #AnnelerGünü kutlu olsun. ❤️🌷

İyi ki varsınız.

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

2 YIL ÖNCE İLAÇ İSTEYEN KAS HASTASI METE BULUT İLACINI ALAMADIĞI İÇİN HAYATINI KAYBETTİ

“Sayın Cumhurbaşkanım, ilacımı istiyorum. Ben Mete Bulut…”

💔 Yaklaşık iki yıl önce DMD kas hastalarının Sağlık Bakanlığı önünde yaptığı eylemde bu sözlerle sesini duyurmaya çalışan Mete Bulut’tan acı haber geldi.

DMD kas hastası Mete Bulut’un, kalp krizi geçirerek hayatını kaybettiği öğrenildi.

📍 Sağlık Bakanlığı önünde yapılan eylemde DMD’li çocuklar ve aileleri, tedaviye erişim talebini kamuoyuna duyurmuş; çocuklarının zamanla yarıştığını vurgulamıştı.

👦 O gün Mete Bulut’un söylediği sözler, yalnızca bir çocuğun isteği olarak değil, tedavi bekleyen tüm DMD’li çocukların ortak çığlığı olarak hafızalara kazınmıştı.

Ancak aradan geçen süre içinde Mete’nin beklediği tedaviye ulaşamadığı ifade edildi.

⏳ DMD hastalığında zaman yalnızca geçmiyor;
🔹 kaslardan,
🔹 nefesten,
🔹 hareket kabiliyetinden,
🔹 çocukların yaşam umudundan eksiliyor.

🧬 DMD, ilerleyici kas kaybına yol açan ağır bir hastalık olarak biliniyor. Bu nedenle aileler, çocuklarının tedaviye zamanında ulaşabilmesi için uzun süredir mücadele veriyor.

📌 Mete Bulut’un yaşamını yitirmesi, DMD’li çocukların tedaviye erişim sürecinde zamanın ne kadar hayati olduğunu bir kez daha gözler önüne serdi.

Bugün Mete’nin ardından geriye unutulmaması gereken bir gerçek kaldı:

💔 Bir çocuk daha ilacına kavuşamadan hayata veda etti.

Mete Bulut’a Allah’tan rahmet; ailesine, yakınlarına ve tüm sevenlerine başsağlığı diliyoruz.

🌐 Sağlık Haber Net

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

GENETİKTE DEVRİM: DNA ARTIK KALIPSIZ DA ÜRETİLEBİLİYOR, NADİR HASTALIKLAR İÇİN YENİ ÇARE UMUDU

🔬 Bilim dünyasında uzun yıllardır kabul gören bir kural vardı:
DNA sentezi yalnızca bir şablon (template) üzerinden gerçekleşir.

Ancak son bilimsel çalışmalar, bu kuralın mutlak olmadığını ortaya koydu.

💥 Yeni araştırmalar, bazı enzimlerin DNA veya RNA kalıbı olmadan da DNA sentezleyebildiğini gösteriyor.

🔍 Keşfin Detayları

📌 Araştırmalarda, bakterilerde bulunan ve “Neo” olarak adlandırılan sıra dışı bir enzim incelendi.

Bu enzim:
• Ters transkriptaz benzeri özellikler taşıyor
• Klasik sistemden farklı çalışıyor
• DNA üretimi için dış bir genetik kalıba ihtiyaç duymuyor

⚠️ Yani genetik bilgi, doğrudan başka bir DNA’dan kopyalanmadan üretilebiliyor.

⚙️ Nasıl Çalışıyor?

🧪 Neo enzimi klasik mekanizmanın dışına çıkarak:
• Kendi üç boyutlu protein yapısını rehber olarak kullanıyor
• Nükleotitleri belirli bir düzende bir araya getiriyor
• Adeta bir “moleküler mimar” gibi hareket ediyor

📊 Ortaya çıkan DNA’nın:
• Bakterileri virüslere (özellikle bakteriyofajlara) karşı koruyan
• Savunma mekanizmasının bir parçası olduğu düşünülüyor

📌 Neden Bu Kadar Önemli?

1️⃣ Biyolojide temel bir kural sorgulanıyor
• DNA’nın sadece DNA’dan kopyalandığı görüşü zayıflıyor

2️⃣ Yeni biyoteknoloji fırsatları
• Kalıpsız DNA üretimi, genetik mühendisliğinde devrim yaratabilir

3️⃣ Mikrobiyal zekâ
• Bakterilerin savunma sistemlerinin düşündüğümüzden çok daha gelişmiş olduğu ortaya çıkıyor

💡 Ne Anlama Geliyor?

➡️ Proteinler sadece “çalışan moleküller” değil
➡️ Aynı zamanda genetik bilgiyi yönlendiren aktif yapılar olabilir

⏳ Bu keşif, genetik biliminin temel taşlarından birini yeniden tartışmaya açıyor.

🌐 https://t.co/tJzGw6wgYv

#Biyoloji #DNA #Genetik #Bilim #Biyoteknoloji #Mikrobiyoloji

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

DMD GEN TERAPİSİ ELEVIDYS NE KADAR ETKİLİ? KLİNİK KANITLARIN DERİN ANALİZİ (2023–2025 GÜNCELLEMELERİYLE)

Elevidys, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisinde genetik nedeni hedef alan ilk gen terapilerinden biri olarak büyük umut yarattı. Ancak 2023–2025 verileri birlikte değerlendirildiğinde, kısa vadede sınırlı, uzun vadede ise daha belirgin faydalar ortaya koyan bir tablo dikkat çekiyor.

📌 1. YIL SONUÇLARI:
• Faz 3 EMBARK çalışmasında 1 yıl sonunda ana ölçüt olan NSAA skorunda plaseboya karşı anlamlı fark gösterilemedi
• Bu durum kısa vadede etkinliğin sınırlı olduğu şeklinde yorumlandı

📌 2 YIL VERİLERİ:
• Motor fonksiyon testlerinde anlamlı iyileşmeler gözlendi
• Tedavi alan hastalar ile kontrol grubu arasındaki fark belirginleşmeye başladı
👉 Hastalığın ilerleyişinin yavaşladığına dair güçlü sinyaller oluştu

📌 3 YIL VERİLERİ:
• Hastalık progresyonunda belirgin yavaşlama bildirildi
• Kas fonksiyonları doğal seyre göre daha iyi korundu
👉 En önemli bulgu: Etki zamanla artıyor

📌 NEDEN ETKİ GECİKİYOR?
• Gen terapisi tek doz uygulanır ancak protein üretimi zamanla artar
• Bu nedenle uzun vadede daha güçlü sonuçlar görülür

📌 SINIRLILIKLAR
• Her hastada aynı etki görülmez
• En iyi sonuçlar ambulatuvar hastalarda elde edilmiştir
• Uzun dönem güvenlik verileri hâlâ takip edilmektedir

📌 GENEL DEĞERLENDİRME
👉 Kısa vadede tartışmalı, uzun vadede umut verici bir tedavi

Elevidys bugün için kesin tedavi değildir; ancak özellikle erken dönemde uygulandığında hastalığın seyrini yavaşlatabilen güçlü bir seçenek olarak öne çıkmaktadır.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/rFILoZangK

#DMD #Elevidys #SağlıkHaber #NadirHastalıklar

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

PROF. DR. HALUK AYDIN TOPALOĞLU KİMDİR? ÇOCUK NÖROLOJİSİ ALANINDA EĞİTİM, KARİYER, BİLİMSEL YAYINLAR, GÖREVLER, ÖDÜLLER VE VİDEO ARŞİVİ

Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu, çocuk nörolojisi ve nöromüsküler hastalıklar alanında uluslararası düzeyde tanınan önemli bir Türk bilim insanıdır. Özellikle Duchenne Musküler Distrofi (DMD) başta olmak üzere kas hastalıkları ve genetik nörolojik hastalıklar üzerine yaptığı çalışmalarla öne çıkmıştır.

📌 EĞİTİM VE AKADEMİK GEÇMİŞ
• Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden mezun oldu
• Çocuk sağlığı ve hastalıkları uzmanlığını tamamladı
• Yurt dışında çocuk nörolojisi ve nöromüsküler hastalıklar alanında ileri eğitim aldı

📌 KARİYERİ VE GÖREVLERİ
• Hacettepe ve Yeditepe Üniversitesi’nde görev yaptı
• Çocuk nörolojisi alanında uzun yıllar klinik ve akademik çalışmalar yürüttü
• Uluslararası bilimsel kuruluşlarda aktif rol aldı

📌 BİLİMSEL ÇALIŞMALARI
• DMD, SMA ve kas distrofileri üzerine önemli araştırmalar gerçekleştirdi
• Nöromüsküler hastalıkların tanı ve sınıflandırılmasına katkı sağladı
• Çok sayıda uluslararası bilimsel yayına imza attı
• Yeni tedavi yaklaşımlarının geliştirilmesine destek verdi

📌 ÖDÜLLER VE BAŞARILAR
• TÜBİTAK Bilim Ödülü başta olmak üzere birçok prestijli ödül aldı
• Uluslararası bilim dünyasında saygın bir konum elde etti

📌 ALANINDAKİ ETKİSİ
• Türkiye’de çocuk nörolojisi alanının gelişmesine öncülük etti
• Kas hastalıklarında erken tanı ve takip süreçlerinin yaygınlaşmasını sağladı
• Genetik temelli tedavilere yönelik bilimsel altyapının oluşmasına katkı sundu

📌 GENEL DEĞERLENDİRME
👉 Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu, çocuk nörolojisi ve kas hastalıkları alanında hem Türkiye’de hem dünyada referans kabul edilen isimlerden biridir

📌 SONUÇ
Topaloğlu’nun çalışmaları sayesinde DMD ve benzeri hastalıklar daha iyi anlaşılmış, tanı süreçleri gelişmiş ve yeni tedavi yaklaşımlarına zemin hazırlanmıştır.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/JKWc9iAlFz

#HalukTopaloğlu #ÇocukNörolojisi #SağlıkHaber #NadirHastalıklar

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

DMD (DUCHENNE MUSKÜLER DİSTROFİ) NEDİR? BELİRTİLERİ, NEDENLERİ VE GÜNCEL TEDAVİ YAKLAŞIMLARI

Duchenne Musküler Distrofi (DMD), kas hücrelerinde bulunan distrofin proteininin eksikliği nedeniyle ortaya çıkan, ilerleyici kas yıkımı ile seyreden genetik bir hastalıktır. Genellikle çocukluk çağında başlar ve çoğunlukla erkek çocukları etkiler.

📌 DMD NEDİR?
• X kromozomuna bağlı genetik bir hastalıktır
• Kas lifleri zamanla zayıflar ve hasar görür
• İlerleyici olup yaşam kalitesini ciddi şekilde etkiler

📌 BELİRTİLERİ NELERDİR?
• Yürümede gecikme ve sık düşme
• Merdiven çıkmada zorlanma
• Kalça ve bacak kaslarında güçsüzlük
• Baldır kaslarında belirgin büyüme
• İleri evrede kalp ve solunum kaslarının etkilenmesi

📌 NEDEN OLUR?
• DMD genindeki mutasyon sonucu gelişir
• Distrofin proteini üretilemez veya yetersiz olur
• Bu durum kas hücrelerinin zamanla parçalanmasına yol açar

📌 TEDAVİ VAR MI?
👉 Günümüzde kesin tedavi yoktur, ancak hastalığın ilerleyişi yavaşlatılabilir:
• Kortikosteroid tedavileri kas kaybını geciktirebilir
• Fizik tedavi ve rehabilitasyon hareket kabiliyetini korur
• Solunum ve kalp desteği yaşam süresini uzatabilir

📌 GÜNCEL TEDAVİ YAKLAŞIMLARI
• Gen terapisi (mikro-distrofin üretimi hedeflenir)
• Yeni ilaç çalışmaları ve klinik araştırmalar
• Çok disiplinli takip (nöroloji, kardiyoloji, fizik tedavi)

📌 NEDEN ERKEN TANI ÖNEMLİ?
• Hastalığın ilerleyişi daha iyi yönetilebilir
• Kas fonksiyonları daha uzun süre korunabilir
• Yaşam kalitesi artırılabilir

📌 SONUÇ
👉 DMD, ilerleyici ve ciddi bir kas hastalığıdır ancak güncel tedavilerle hastalığın seyri yavaşlatılabilir

Erken tanı, düzenli takip ve yeni nesil tedavilere erişim, hastaların yaşam süresi ve kalitesi üzerinde belirleyici rol oynamaktadır.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/UNbvPR0JjV

#DMD #KasHastalığı #SağlıkHaber #NadirHastalıklar

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

TÜRKİYE’DE SMA/DMD İLAÇLARI İÇİN YARDIM KAMPANYASI NASIL DÜZENLENİR? (VALİLİK İZNİ + ONLİNE BAĞIŞ + ULUSLARARASI YAYILIM)

SMA ve DMD gibi nadir hastalıklarda tedavi maliyetleri çok yüksek olduğu için yardım kampanyaları sık gündeme geliyor. Ancak Türkiye’de bu süreç tamamen yasal izin ve denetimlere bağlıdır. Kampanya başlatmanın ilk ve en kritik adımı valilik izni almaktır.

📌 1) VALİLİK İZNİ ZORUNLU
• Yardım toplamak için resmi izin alınmadan kampanya başlatılamaz
• İzin alınmadan IBAN paylaşmak hukuka aykırıdır
• Valilik tarafından verilen faaliyet numarası kampanyanın resmiyetini sağlar

📌 2) BAŞVURU SÜRECİ
• Hastaya ait sağlık kurulu raporları hazırlanır
• Tedavi planı ve maliyet belgeleri eklenir
• Kampanya planı oluşturularak valiliğe başvuru yapılır
👉 Uygun bulunursa izin verilir

📌 3) GEREKLİ BELGELER
• Tanı ve sağlık raporları
• Tedavi maliyetine ilişkin resmi belgeler
• Kampanya planı ve sorumlu kişiler
• Banka hesap bilgileri

📌 4) BAĞIŞ SİSTEMİ
• Kampanya adına tek ve doğrulanabilir IBAN kullanılmalıdır
• Farklı para birimlerinde hesap açılabilir
• Tüm paylaşımlar aynı resmi hesap üzerinden yapılmalıdır

📌 5) ONLİNE YAYILIM
• Sosyal medya kampanyanın en güçlü aracıdır
• Tek bir resmi hesap üzerinden içerik paylaşımı yapılmalıdır
• Gönüllü destek ve organize ekip çalışması süreci hızlandırır

📌 6) ULUSLARARASI DESTEK
• SWIFT ile yurt dışından bağış alınabilir
• Çok dilli içerikler kampanyayı büyütür
• Yurt dışı toplulukların desteği önemli katkı sağlar

📌 7) FİZİKSEL ETKİNLİKLER
• Kermes, konser ve stant gibi etkinlikler düzenlenebilir
• Ancak her faaliyet için yerel izinler alınmalıdır

📌 8) ŞEFFAFLIK ŞART
• Toplanan bağışlar düzenli paylaşılmalıdır
• Harcamalar belgelenmeli ve kamuoyuna açıklanmalıdır
👉 Güven, kampanyanın başarısını belirler

📌 SONUÇ
👉 Türkiye’de SMA/DMD kampanyası düzenlemek için en önemli kural: Valilik izni + şeffaf süreç

Doğru planlama, güçlü iletişim ve güvenilir yönetim ile kampanyalar daha hızlı ve etkili sonuç verebilir.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/ULlor65bwT

#SMA #DMD #SağlıkHaber #NadirHastalıklar #Bağış

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

PROF. DR. HALUK TOPALOĞLU’NUN DMD ÇALIŞMALARI: NE ZAMAN BAŞLADI, HANGİ İLAÇLAR DENENDİ, SONUÇ NE OLDU?

Prof. Dr. Haluk Topaloğlu, Türkiye’de Duchenne Musküler Distrofi (DMD) alanında uzun yıllardır çalışan öncü bilim insanlarından biridir. 1990’lı yıllardan itibaren özellikle çocuk nörolojisi ve nöromüsküler hastalıklar üzerine yoğunlaşan Topaloğlu, hem klinik takip süreçlerinde hem de uluslararası araştırmalarda önemli katkılar sunmuştur.

📌 ÇALIŞMALAR NE ZAMAN BAŞLADI?
• 1990’lı yıllardan itibaren DMD ve benzeri kas hastalıkları üzerine çalıştı
• Türkiye’de tanı ve hasta takibinin gelişmesinde öncü rol oynadı
• Uluslararası klinik araştırmalarda aktif görev aldı

📌 HANGİ TEDAVİLER VE İLAÇLAR DENENDİ?
• Kortikosteroid tedavileri: Hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada temel yaklaşım
• Ekzon atlama tedavileri: Belirli gen mutasyonlarına yönelik geliştirildi
• Gen tedavisi çalışmaları: Distrofin benzeri protein üretimi hedeflendi
• Hücre ve moleküler tedaviler: Deneysel düzeyde farklı yöntemler araştırıldı

📌 ELDE EDİLEN SONUÇLAR
• DMD için halen kesin bir tedavi bulunmamaktadır
• Mevcut tedaviler hastalığın ilerleyişini yavaşlatabilmektedir
• Kas fonksiyonlarının korunması ve yaşam süresinin uzatılması mümkün olmuştur

📌 TOPALOĞLU’NUN BİLİMSEL YAKLAŞIMI
• Erken tanının hayati önemde olduğu vurgulanmaktadır
• Tedavinin bireyselleştirilmesi gerektiği ifade edilmektedir
• Gen tedavilerinin gelecekte daha etkili sonuçlar verebileceği öngörülmektedir

📌 EN KRİTİK VURGU
👉 Erken teşhis ve düzenli takip, hastalığın seyrini belirleyen en önemli faktörlerdir

📌 GENEL DEĞERLENDİRME
👉 Topaloğlu’nun çalışmaları, DMD’de kesin tedaviye ulaşılmasını değil; hastalığın daha iyi yönetilmesini ve yeni tedavilere zemin hazırlanmasını sağlamıştır

📌 SONUÇ
Bugün DMD tedavisinde önemli gelişmeler yaşansa da süreç hâlâ devam etmektedir. Prof. Dr. Haluk Topaloğlu’nun katkıları sayesinde hastalık daha erken tanınmakta, tedavi seçenekleri genişlemekte ve gelecekte gen temelli kalıcı çözümlere yönelik umut artmaktadır.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/3sNk1ToOQw

#DMD #HalukTopaloğlu #SağlıkHaber #NadirHastalıklar

[Sağlık Haber @saglikhaber_]

DMD AİLELERİ DERNEĞİ’NDEN NADİR HASTALIKLAR İÇİN “TEDAVİ ERİŞİM FONU” ÇAĞRISI

DMD Aileleri Derneği, nadir hastalıklarla mücadele eden bireylerin tedaviye erişiminde yaşanan sorunlara dikkat çekerek, Türkiye’de devlet güvencesinde “Nadir Hastalıklar Tedavi Erişim Fonu” kurulması çağrısında bulundu.

📌 ÇAĞRININ TEMEL GEREKÇESİ
• DMD ve SMA gibi hastalıklarda tedavi maliyetleri oldukça yüksek
• Aileler çoğu zaman bireysel bağış kampanyalarına yönelmek zorunda kalıyor
• Bu durum ekonomik ve psikolojik yük oluşturuyor

📌 “BAĞIŞ SİSTEMİ SÜRDÜRÜLEBİLİR DEĞİL”
• Dernek, bireysel kampanyaların sosyal devlet anlayışıyla örtüşmediğini vurguladı
• Sürecin kötü niyetli kişi ve yapılar için suistimale açık olduğu belirtildi
• Tedavi güvenliğinin her zaman sağlanamadığına dikkat çekildi

📌 TEDAVİ GÜVENLİĞİ UYARISI
• Bazı tedavilerin yurt dışında denetimi tartışmalı merkezlerde uygulandığı ifade edildi
• Etkinlik ve yan etki verilerinin her zaman net olmadığı vurgulandı
👉 Bu durum hastalar için ciddi riskler doğurabiliyor

📌 DÜNYADAKİ MODEL NE?
• Birçok ülkede nadir hastalıklar için özel fonlar bulunuyor
• Bu fonlar sayesinde:
•Hastalar tedavilere daha hızlı erişebiliyor
•Süreçler daha güvenli ve denetimli ilerliyor
•Kamu bütçesi planlı şekilde yönetilebiliyor

📌 TÜRKİYE İÇİN ÖNERİ
👉 “Nadir Hastalıklar Tedavi Erişim Fonu” kurulmalı
• Devlet güvencesinde ve denetimli bir sistem oluşturulmalı
• Aileler bağış kampanyalarına mecbur bırakılmamalı
• Hastalar güncel tedavilere zamanında ulaşabilmeli

📌 MECLİS VE SAĞLIK BAKANLIĞI’NA ÇAĞRI
• Konunun Meclis gündemine alınması istendi
• Sağlık Bakanlığı’nın sürece aktif şekilde dahil olması gerektiği vurgulandı

📌 SONUÇ
👉 Derneğe göre kalıcı çözüm, bireysel kampanyalar değil devlet temelli, güvenli ve sürdürülebilir bir fon sistemi

Bu çağrı, nadir hastalıklarla mücadelede Türkiye’de yeni bir sağlık finansman modeline duyulan ihtiyacı açık şekilde ortaya koymaktadır.

🔗 Detaylı bilgi: https://t.co/kvkGkLhUce

#DMD #NadirHastalıklar #SağlıkHaber #TedaviErişimi

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

DMD Gen Terapisi ELEVIDYS Ne Kadar Etkili? Klinik Kanıtların Derin Analizi (2023–2025 Güncellemeleriyle)

https://t.co/MShzoVp87C

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu Kimdir? Çocuk Nörolojisi Alanında Eğitim, Kariyer, Bilimsel Yayınlar, Görevler, Ödüller ve Video Arşivi

https://t.co/kaAAbLb3qN

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

Prof. Dr. Haluk Topaloğlu’nun DMD Çalışmaları: Ne Zaman Başladı, Hangi İlaçlar Denendi, Sonuç Ne Oldu?

https://t.co/2iysRzkOdI

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#Türkiye’de #DMD Hastaları İçin Önemli Klinik Gelişme: NS Pharma'nın #Ekzon 44 ve 50 Atlama Denemeleri Ülkemizde Başlıyor
https://t.co/dbAeFBpUp4

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#İstanbul Valiliği’nden #SMA ve #DMD Yardım Stantlarına Yasak!
https://t.co/TgbeoqdZe7

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#WDAD 2025 görsellerimizi sosyal medya hesaplarınızda paylaşarak sesimize güç katın!

💙 Her paylaşım, farkındalığın büyümesine ve daha çok insana ulaşmamıza katkı sunar.

🙌 Birlikte görünür, birlikte güçlü oluruz. ✨

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#İstanbul Valiliği’nden #SMA ve #DMD Yardım Stantlarına Yasak!
https://t.co/TgbeoqdZe7

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#Türkiye’de #DMD Hastaları İçin Önemli Klinik Gelişme: NS Pharma'nın #Ekzon 44 ve 50 Atlama Denemeleri Ülkemizde Başlıyor
https://t.co/dbAeFBpUp4

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

Yıllar Süren #DMD Mücadelesi İlk Meyvesini Verdi: #AGAMREE Artık Türkiye’de!

@genilac @Santhera

https://t.co/i5nrYwW7w9

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

Yıllar Süren #DMD Mücadelesi İlk Meyvesini Verdi: #AGAMREE Artık Türkiye’de!

@genilac @Santhera

https://t.co/i5nrYwW7w9

[DMD Dayanışma Platformu @DMDdayanisma]

#DMD #GenTerapisi #Elevidys Etrafında Büyüyen Çatlak: #FDA Onayladı, #EMA Reddetti – 3,2 Milyon Dolarlık Umut mu, Belirsizlik mi?

https://t.co/eKy7ZMIHlQ