رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚

حساب مختص في نشر أخر الابحاث الطبية والتجارب الدولية القائمة فيما يخص أمراض الاعصاب بشكل عام وفريديك اتاكسيا بشكل خاص تحت إدارة متطوع

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

بسم الله الرحمن الرحيم :توكلت على الله وبسم الله نبدا -الحساب خاص بنشر الابحاث الطبية والتجارب السريرية ب اللغة العربية بما يخص أمراض الاعصاب بشكل عام و رنح فريدريك أتاكسيا بشكل خاص (إجتهاد شخصي ) #الرنح_العائلي #freidreichataxia #الاعصاب #MS #FA #ALS #السعودية #الوطن_العربي

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

📅 المحطات القادمة:
• بدء أول مريض في دراسة المرحلة الثالثة العالمية خلال الربع الثالث 2026.
• استكمال تقديم ملف BLA خلال النصف الثاني 2026.
• تستهدف الشركة إطلاق العلاج في منتصف 2027 إذا حصل على موافقة FDA.
https://t.co/USPt7p91lr

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

$LRMR
Larimar Therapeutics تُعلن بيانات إيجابية وتقديم أول وحدة BLA للموافقة المتسارعة على Nomlabofusp لمرض friedreich ataxia
🔹 قدمت أول جزء من طلب الموافقة البيولوجية (Rolling BLA) إلى FDA للحصول على الموافقة المعجلة، مع استكمال بقية الملفات خلال النصف الثاني من 2026
يتبع،،،

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

🚨 أبرما جاء في نتائج الربع الأول 2026 لشركة Larimar Therapeutics:
• الشركة مستمرة بالتجهيز لتقديم طلب BLA لدواء nomlabofusp خلال يونيو 2026 لعلاج Friedreich’s Ataxia.
• FDA منح الدواء تصنيف Breakthrough Therapy، ما يدعم تسريع المراجعة والتنظيم.

يتبع ،،،

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

نتيجة استثنائية للغاية ✅

مريض كان غير قادر على المشي أصبح قادراً على المشي بعد سنة من العلاج، ولم يتراجع أي من المشاركين القادرين على المشي إلى حالة عدم القدرة على المشي
السلامة مقبولة ✅
تم تحمّل الجرعة اليومية طويلة الأمد بشكل جيد، وتم إعطاء أكثر من 10,000 جرعة.
يتبع

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

$LXEO

العلاج الجيني LX2006 لمرض friedreich ataxia حاليًا بمرحلة Phase 1/2 مع نتائج قوية بالقلب والوظائف العصبية وسلامة ممتازة.
الشركة قدمت دراسة SUNRISE-FA2 المحورية لـ FDA وتستعد لبدء المرحلة التسجيلية خلال 2026.

https://t.co/pJYMQHgIh3

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

وبناءً على هذه البيانات، تعتزم الشركة المضي في مسار التسجيل التنظيمي وتقديم تحديث حول خطط التطوير في الربع الأخير من عام 2026
https://t.co/W4RzQpWPh0

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

شركة Design Therapeutics أعلنت نتائج قوية من تجربة RESTORE-FA لعقار DT-216P2 لعلاج مرض Friedreich Ataxia بعد 4 أسابيع من العلاج الوريدي
التجربة حاليًا في المرحلة الأولى (Phase 1/2) ضمن دراسة RESTORE-FA،وتركّز على تقييم السلامة والجرعات بالإضافة إلى قياس الفعالية الأولية
يتبع،،

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

العقار يعتمد على تقنية GeneTAC لاستهداف السبب الجيني الأساسي للمرض بدل الاكتفاء بتخفيف الأعراض، وهذا ما يجعل النتائج مثيرة للاهتمام حتى الآن 🔬

إذا استمرت البيانات الإيجابية بالمراحل القادمة فقد نشهد أحد أهم التطورات العلاجية لمرض FA خلال السنوات القادمة
يتبعع

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

• الشركة تخطط لبدء الدراسة العالمية التأكيدية Phase 3 بعد التقديم التنظيمي لدعم الفائدة السريرية طويلة المدى، مع استهداف إعطاء أول جرعة لأول مريض في منتصف 2026.

• السيولة النقدية الحالية متوقّع أن تدعم العمليات التشغيلية للشركة حتى عام 2027 تقريبًا

https://t.co/dFFxtLkgdl

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

🚨 أبرما جاء في نتائج الربع الأول 2026 لشركة Larimar Therapeutics:
• الشركة مستمرة بالتجهيز لتقديم طلب BLA لدواء nomlabofusp خلال يونيو 2026 لعلاج Friedreich’s Ataxia.
• FDA منح الدواء تصنيف Breakthrough Therapy، ما يدعم تسريع المراجعة والتنظيم.

يتبع ،،،

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

• الإدارة أكدت استمرار التوافق مع FDA بشأن استخدام مؤشر skin FXN لدعم طلب الموافقة المعجلة.
• الشركة نشرت بيانات جديدة تدعم قياس frataxin في الجلد كمؤشر بديل للأنسجة المستهدفة سريريًا.
يتبع،،،

[🅦🅐🅛🅔🅔🅓 🎗️💚 @W_A_ALM]

تواصلت مع شركة Larimar Therapeutics, Inc. القائمة على تطوير العلاج البيولوجي Nomlabofusp، الموجّه لعلاج السبب الجذري لمرض Friedreich’s ataxia — وهو تطوّر علمي واعد جدًا لمرضى هذا الاضطراب النادر.
هي في المرحلة الثانية جارية وخلال النصف الثاني من هاذا العام راح يبدون المرحلة الثالثة راح تكون عالمية امريكا كندا اوروبا استراليا فقط،،
هم راح يقدمون الدواء للموافقة المعجلة شهر 6 هاذا العام
تواصلت معهم، وتمت الموافقة على مشاركتي اعطوني استمارة للتسجيل المبدئي لكن من ضمن الشروط التواجد داخل الولايات المتحدة 🇺🇸. أوضحت لهم أني من المملكة العربية السعودية 🇸🇦، واقترحت إمكانية التعاون مع مراكزنا الطبية المتقدمة مثل مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث ومدينة الملك فهد الطبية.
نمتلك ولله الحمد كوادر طبية على أعلى مستوى، ذات خبرة عالية وأطلاع قوي متمكن في الابحاث الطبية ومنشآت صحية متقدمة، وتجارب سريرية قائمة. ما نحتاجه هو التمكين، وتسريع الشراكات البحثية، لتمكين مرضانا من الوصول إلى العلاجات الواعدة دون الحاجة للسفر.

نأمل من الجهات الصحية، وعلى رأسها وزارة الصحة كما عهادونا في التطور والازدهار
دعم مثل هذه المبادرات وخصوصا مرض FA، نتمنى فتح قنوات تعاون مع الشركات القائمة على تجارب السريرية للمرض علاجات الجينية والبيولوجية وتقنية CRISPR
تخدم المرضى والاطباء بشكل أسرع وتسهم في نقل وتوطين الصناعة الدوائية
الامل بالله قوي ثم بكم .

الأمل موجود… والخطوة تحتاج قرار وتمكين.
@FahadAlJalajel @Khalid_AlFalih @SaudiNeuro @SaudiMOH @MISA @KFSHRC @KFMC_RIYADH @falghofaili @Malfayyadh @Khathamia @mona_obaid @alshehriaaa @Aalramaih @DRHANI_ALABDALY @saudi_nih @aljadhey @Saudi_fda_en @AbulabanAhmad @Saudi_PHA @Saudi_FDA @ismailbabelli @abamaga @NeuroMuteb @CogNeuroKSA @albargawy @sabqorg @alghbiwi
#FriedreichAtaxia #الصحة

[HHS Rapid Response @HHSResponse]

HHS is confronting the mental health crisis:

✅ @US_FDA will prioritize therapies that have received Breakthrough Therapy designation

✅ Expanding the use of Right to Try

✅ Coordinate with the @DEAHQ and @TheJusticeDept to begin rescheduling reviews after successful Phase 3 trials

✅ Work with states and the @DeptVetAffairs to strengthen research and share clinical data

✅ @ARPA_H will allocate $50 million to partner with states that are advancing these therapies

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

الدراسة عالمية حتى 2029
موجودة بشكل خاص في السعودية الان في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الابحاث

💡 قد تفتح باب علاج للأطفال بعد اعتماده للكبار
https://t.co/pCueC8mqGN

[رنح فريدريك (friedreich ataxia)🎗️💚 @FA_ARBIC]

🧪 تجربة سريرية (NCT06953583)

دراسة Phase 3 لدواء SKYCLARYS
Omaveloxolone لعلاج أطفال (2–15 سنة) مصابين بـ Friedreich’s Ataxia.
🎯 الهدف:
تحسين التوازن والحركة + تقييم الأمان طويل المدى

📊 التصميم:
مقارنة مع دواء وهمي ثم علاج مفتوح للجميع