さとて@筋ジス（FSHD）

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の男性41歳です。FSHDに関する最新の情報を収集するため、また、同じ病気の方等との情報交換のためツイッターを始めました。2024/3/31公務員を退職しアーリーリタイア。よろしくお願いします。

[FulcrumTx @FulcrumTx]

We are pleased to announce REACH, a Phase 3 clinical trial for adults with facioscapulohumeral #musculardystrophy (#FSHD), expected to begin in the second quarter of 2022.

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

筋トレ効果を得るのに必要な筋肉細胞の核が増えるメカニズムを解明
サテライト細胞は筋肉が壊れる病気である筋ジストロフィーなどに対して、「移植」することで壊れた筋肉を作り直す効果が期待されています。
https://t.co/REbXLFi42v

[コスズ @kosuzu0731]

私の病気の研究に関するクラウドファンディングです。是非、応援のほどお願いいたします。

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療法を開発する！ https://t.co/7swSGYG9Nr

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

ＦＳＨＤの世界の治療薬開発

顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）の治療薬をめぐっては、今のところ日本国内では大きな動きはみられませんが、海外ではいくつかの製薬会社が開発に取り組んでいます。

https://t.co/LpBECbZz1I

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

すごいニュース。顔面肩甲上腕型も有効なのだろうか、、、？

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

レスベラトロール、筋ジス患者対象P2試験で有効性示唆

骨格筋や心筋の酸化ストレス量が低下し、骨格筋量の増加、遅筋量の増加が見られ、骨格筋や心筋の繊維化の抑制や心筋肥大の抑制、血清クレアチンキナーゼの低下、筋力や筋の持久力の増加、心筋機能の低下を抑制

https://t.co/28TZ8MuDTJ

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

女性の骨格筋の発育と再生に、エストロゲン受容体βが関連している可能性－熊大ほか

最近では、培養細胞系でエストロゲンシグナルを増強すると、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの病態を緩和できる可能性が報告されている。

https://t.co/PhjrlNXvlo

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

筋ジストロフィーの一つで患者登録へ　薬の開発に期待

筋力が低下する難病「筋ジストロフィー」の一つ、「顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー」の患者登録を国立精神・神経医療研究センターなどが9月から始める。

https://t.co/cNTwZvPX8i

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

いよいよ始まるみたいです！
患者登録をすることで少しでも研究とか進むといいなあ。

[コスズ @kosuzu0731]

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの患者登録が９月から始まります。
登録説明会がありますので、関係者は是非ご確認ください。
https://t.co/a5nmDcn4Ts

[FSHD News @mpcfshd]

G-quadruplex Ligands Mediate Downregulation of DUX4 Expression

#UK team datas demonstrate that GQs are present in the DUX4 locus & that the GQ interactive ligand reduces #DUX4 expression suggesting potential role of GQs in #FSHD => Therapy?

>https://t.co/7ofmkgu6id
@MDUK_News

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

期待したい。

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

ロスマピモドがオーファン・ドラッグに

顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療薬候補、ロスマピモドがFDAから「オーファン・ドラッグ」の指定を受けたことを明らかにしました。DMD治療薬のビルトラルセンが日本で指定を受けた「希少疾病用医薬品」にほぼ相当します

https://t.co/pWE6xDVr7B

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

オーファンドラッグ指定、、、？
翻訳してもよくわからない、、、誰か解説してほしい。
いよいよ希望が見えてきましたか？

[FulcrumTx @FulcrumTx]

We are excited to announce that losmapimod has been granted Orphan Drug Designation in #FSHD by the FDA and we have expanded our patent portfolio. Learn more about this news: https://t.co/cWxdVbEs6R

[FSHD News @mpcfshd]

New Research Boosts Chance for Clinical Success of #FSHD Treatment

>@FulcrumTx announced preliminary results of its Phase I FSHD treatment. Data showed that the inhibition reduced expression of the DUX4 gene. The drug has now moved into Phase II

>https://t.co/EcLaLyai8s

[筋ジストロフィーニュース @m_d_news]

遺伝子治療技術で難病が消えていく【東大医学部卒の教授が語る「5年後に治る病気」】

この状況を打破したのが「希少疾病用（国内患者数５万人未満）医薬品指定制度」だ。...承認審査上の優遇を受けられることで製薬会社は創薬に踏み切れるようになった

https://t.co/vc8qgCbf1f

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

@Bow_Bow_1234 そうですね。おっしゃるとおりだと思います。まだまだ時間はかかりそうですが、Remudyの登録の話しもありますので期待して待ってみたいと思います。

[さとて@筋ジス（FSHD） @FSHD_ST]

FSHD勉強会に出席しました。帰ったら簡単にまとめておきます。https://t.co/tGmOjDM6JY