O ilusionista Val Valentino, conhecido no Brasil como Mister M, entrou na campanha para incluir o influenciador Lito Sousa em um estudo experimental com o medicamento ION717, da farmacêutica Ionis Pharmaceuticals. Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma condição neurológica rara, grave e de rápida progressão, que não tem cura. Famoso no Brasil desde 1999, quando o Fantástico exibiu seu quadro de ilusionismo, Mister M se uniu à mobilização iniciada pela esposa de Lito, Mila Seidl, para conseguir uma vaga no ensaio clínico. A família busca tratamento em instituições como Ionis Pharmaceuticals, Broad Institute, Harvard e Mayo Clinic. Dois estudos são considerados promissores, mas no momento não estão recebendo novos participantes.
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O que a ciência realmente pode oferecer hoje contra a doença de Creutzfeldt‑Jakob
Por: Tuane Vieira
O diagnóstico de doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) no influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, divulgado por sua família nesta sexta-feira (21), trouxe uma doença rara ao centro da atenção pública. Com ela, veio a pergunta inevitável: existe tratamento?
A resposta honesta tem duas partes. Não existe, hoje, terapia capaz de deter ou reverter a DCJ: o cuidado é de suporte, voltado ao controle dos sintomas e ao conforto do paciente. E, pela primeira vez na história da doença, candidatos a medicamento, que atacam diretamente seu mecanismo, estão sendo testados em pacientes.
Nosso grupo do Instituto de Bioquímica Médica Leopoldo de Meis da UFRJ trabalha em uma dessas frentes de pesquisa — ainda em etapa pré-clínica. Por isso começo pelo que ela não é: nenhum chá, cápsula, extrato ou suplemento de planta trata a doença de Creutzfeldt-Jakob.
Como um prion se multiplica
A DCJ é causada por prions. Não são vírus nem bactérias, mas sim formas anormais de uma proteína produzida por nosso próprio organismo. Quando essa proteína muda de estrutura, induz proteínas normais a mudar de forma também, numa reação em cadeia. Aos poucos, as formas anormais se acumulam e comprometem o funcionamento do cérebro.
A doença é rara: um a dois casos por milhão de habitantes por ano. A grande maioria ocorre de forma esporádica, sem fonte de infecção identificável, e não se transmite pelo contato cotidiano. Isso é diferente da variante da DCJ, associada à epidemia de “vaca louca”: ter DCJ não significa ter adquirido a doença pelo consumo de carne.
Duas estratégias já chegaram aos pacientes
Para produzir novos prions, a proteína anormal precisa encontrar a proteína priônica normal. Então, por que não reduzir a quantidade dessa matéria-prima?
É o que tenta fazer o ION717, um oligonucleotídeo antisenso que interfere na mensagem usada pela célula para produzir a proteína priônica. O ensaio da Ionis recrutou 56 participantes em 2024 e abriu um novo braço em março de 2026. A empresa não divulgará resultados antes de 2027.
Em abril de 2026, uma segunda estratégia entrou em teste. O PRiSM usa um pequeno RNA (siRNA), administrado por punção lombar, para reduzir também a produção da proteína priônica. É um estudo de fase 1, com 15 pacientes sintomáticos, conduzido pelo Broad Institute com a UMass Chan, voltado à segurança e tolerabilidade.
Há ainda um ensaio randomizado e controlado por placebo, registrado na China, com efavirenz, um medicamento contra o HIV que prolongou a sobrevida de camundongos infectados. Ele ainda não começou a recrutar.
Nenhum dos dois primeiros estudos recruta no Brasil. E nenhuma dessas abordagens demonstrou, até agora, interromper a doença em seres humanos.
Já tentamos antes
Quinacrina, doxiciclina, flupirtina e um anticorpo monoclonal, usado sob licença especial no Reino Unido, já foram testados em pacientes com DCJ. E nenhum deles alterou o curso da doença.
O que mudou não é a certeza do resultado, mas a qualidade da aposta. Agora, testam-se moléculas desenhadas para o mecanismo central da doença, com efeito comprovado em animais.
E o agregado que já existe?
As estratégias em teste reduzem a quantidade de matéria-prima necessária para novos prions. Mas há outra pergunta: o que fazer com os agregados já presentes quando o diagnóstico é feito?
A doença progride rapidamente e, quando os sintomas aparecem, a agregação já está em curso. Por isso, buscamos moléculas capazes de impedir a formação de novos agregados e, idealmente, desestabilizar os já formados.
Num trabalho da UFRJ, em parceria com a Universidade Federal Fluminense e a Universidade Federal de Goiás, publicamos um artigo em periódico internacional, no qual descrevemos o uso a Moringa oleífera, conhecida popularmente como acácia branca, como biblioteca natural de moléculas.
Não partimos da ideia de que “moringa trata prions”: perguntamos se alguma substância da planta interagiria com a proteína priônica.
Encontramos duas: os ácidos clorogênico e neoclorogênico. Dos 18 compostos identificados no extrato, apenas esses dois se ligaram à proteína, e ambos reduziram a formação de agregados e desorganizaram agregados já formados in vitro.
O que o estudo mostra — e o que não mostra
O achado tem duas partes relevantes. A primeira é metodológica: conseguimos pescar, diretamente a partir de um extrato bruto, as moléculas que se ligam à proteína priônica, sem meses de fracionamento químico.
Uma combinação metodológica usada para garimpar moduladores de agregação em produtos naturais que também pode servir para qualquer proteína que forme amiloide.
A segunda é o efeito de desagregação. Poucas moléculas desmontam agregados já formados, e é aí que as estratégias de reduzir a produção da proteína não alcançam. Para tratar quem já apresenta sintomas, provavelmente precisaremos de ambas as coisas.
Antes de qualquer conversa sobre tratamento, é preciso mostrar efeito em células e em animais, medir quanto chega ao cérebro e entender o que acontece depois que um agregado é desfeito.
Diagnóstico importa, mesmo sem cura
Algo concreto já mudou no Brasil. O exame RT-QuIC, disponível em nosso laboratório na UFRJ, detecta a conversão da proteína priônica no líquido cefalorraquidiano e confirma o diagnóstico em vida.
A doença de Creutzfeldt-Jakob esporádica costuma surgir principalmente entre os 60 e 70 anos e pode causar declínio rápido da memória e de outras funções cognitivas, alterações de comportamento, dificuldade para caminhar e manter o equilíbrio, movimentos involuntários e alterações visuais.
Como vários desses sintomas também podem ocorrer em outras doenças neurológicas, inclusive em condições tratáveis, um diagnóstico preciso é fundamental para excluir outras causas e orientar adequadamente o paciente e sua família.
Não cura ninguém, mas encurta a investigação, exclui causas tratáveis que imitam a DCJ, poupa o paciente de terapias fúteis, permite planejar o cuidado paliativo e alimenta a vigilância epidemiológica.
Esperança com evidência
A DCJ continua incurável e agressiva, e é compreensível que as famílias busquem qualquer alternativa; é aí que a desinformação encontra terreno.
Nosso trabalho com os compostos da moringa é uma pista científica, não uma terapia pronta.
Mas o cenário mudou: em vez de apenas compreender como os prions causam doença, começamos a testar maneiras de interferir nesse processo. Para uma doença em que cada dia conta, isso merece esperança, acompanhada do que a ciência exige: evidência.
A pesquisa conta com apoio financeiro do Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e da Fundação Carlos Chagas Filho de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio de Janeiro (Faperj).
Créditos do texto:
Tuane Vieira
Graduação magna cum laude em Ciências Biológicas, Mestre e Doutora em Química Biológica, professora Adjunta do Instituto de Bioquímica Médica Leopoldo de Meis, Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ); Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Biologia Estrutural e Bioimagem (INBEB); Universidad del Algarve
(Foto: Reprodução/Redes Sociais)
🚨Urgent appeal for Lito Sousa @avioesemusicas, fighting Creutzfeldt-Jakob disease.
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@avioesemusicas, a valued aviation influencer and creator of Aviões e Músicas, has been diagnosed with Creutzfeldt-Jakob disease (CJD), a rare and rapidly progressive neurological condition.
For Lito and his family, time matters. We want to help his case reach the researchers, specialists, and organizations working at the forefront of prion disease research.
If you know someone who may be able to help make the right connection, please share this post and tag the relevant teams and specialists.
We would especially appreciate help getting this message in front of:
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We are not asking for promises. We are asking for Lito’s case to be seen, reviewed, and considered by the right people.
Sometimes, one connection can make all the difference.
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Lito Sousa, familiares e amigos fazem apelo por tratamento experimental no exterior.
O influenciador da aviação foi diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob.
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ATENÇÃO MÁXIMA:
SE CAIR O VETO 46 NA PRÓXIMA TERÇA “ELES” NEM PRECISARÃO DO PL DA CENSURA...
MOBILIZE DEPUTADOS E SENADORES
#simveto46
Urgentíssimo
O Congresso Nacional precisa da sua mobilização urgente!Está na pauta da sessão do Congresso da próxima terça,dia 28/05, o veto 46/2021, relativo aos projetos s/ CRIME contra o Estado Democrático de Direito e Lei de Segurança Nacional.
O gov Lula e os “poderosos de plantão” tentam de tds as formas criar o CRIME de FAKE NEWS.
Fonte Eduardo Girão