Canan&Çınar ☀️

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Bir ve Birlikte Hilal'e Doğru Türkiye Toplantıları kapsamında İstanbul'da yapılan organisazyona Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği İstanbul İl Temsilcisi Celal Tüntaş ve İstanbul'daki ailelerimizle katılım sağladık.

Toplantıda Milliyetçi Hareket Partisi Genel Başkan Yardımcısı Sayın Prf. Dr. Semih Yalçın'a talep dostlarımızı ilettik.

Gösterdiği ilgi ve destekten dolayı kendilerine şükranlarımızı sunuyoruz.

@E_SemihYalcin
@MHP_Bilgi
@_MHPistanbul_
@dmdturkiye
#Dmdninİlacıİçin

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Bir ve Birlikte Hilal'e Doğru Türkiye Toplantıları kapsamında İstanbul'da yapılan organisazyona Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği İstanbul İl Temsilcisi Celal Tüntaş ve İstanbul'daki ailelerimizle katılım sağladık.

Toplantıda Milliyetçi Hareket Partisi Kocaeli Milletvekili Sayın Saffet Sancaklı beyefendiye talep dostlarımızı ilettik.

Gösterdiği ilgi ve destekten dolayı kendilerine şükranlarımızı sunuyoruz.

@saffetsancakli
@MHP_Bilgi
@_MHPistanbul_
@dmdturkiye
#Dmdninİlacıİçin

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

#DMDninİlacıİçin Çıktığımız Yolda Sesimize Ses Olan Başta Güneş Tolon Beyefendi'ye (@tolon_gunes) , ELEVİDYS Gen Terapisini Almış Çocuğumuzun Annesi Manolya Alay Hanımefendi'ye (@manolyalayy ) @DMDTurkiye Derneği Aileleri Olarak Çok Teşekkür Ederiz 🙏🏻

https://t.co/3LPUOOV66w

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

#DMDninİlacıİçin çıktığımız haklı mücadele doğru haber anlayışı ile bizleri gündem içine alan @cumhuriyetgzt 'sine çok teşekkür ederiz 🙏🏻
Bu konuda bizi öncülük yapan sayın @avdenizyucel vekilimize ayrıca teşekkür ederiz 🙏🏻
İzmir bölge temsilcimiz sayın @manolyalayy hanımefendiye de @DMDTurkiye derneği ailesi olarak teşekkür ederiz 🙏🏻

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

🎈Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Kocaeli İl Temsilcisi Hüseyin Aktaş ve Kocaeli'nde yaşayan ailelerimiz, Kocaeli Büyük Şehir Belediyesi Başkan Vekili Sayın Hasan Soba ile bir araya gelerek DMD kas hastası çocuklarımızın sorunları ile ilgili istişarelerde bulundular.

🎈Kocaeli ekibimizi ağırlayan Sayın Hasan Soba Beyefendiye şükranlarımızı sunuyoruz.

🎈Birlikte Daha Güçlüyüz!

@tahirbuyukakin
@hasansobatr
@kocaelibld
@Kocaeli_Gundem
@dmdturkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Bugün 3 Aralık Dünya Engelliler Günü
Engeller sadece zihinlerimizde!

Her bireyin eşit haklara ve fırsatlara sahip olduğu bir dünya hayal ediyoruz. Ancak bu hayali gerçeğe dönüştürmek için hep birlikte adım atmalıyız.

Engelli bireylerin eğitim, istihdam, sosyal yaşam ve erişim hakları konusunda farkındalık yaratmak, onların sesine ses olmak hepimizin sorumluluğu. Her destek, daha kapsayıcı ve adil bir toplumun inşasına katkı sağlar.

Birlikte, engelleri kaldırabiliriz. Çünkü hayat, paylaştıkça güzel.
#Dmd #Duchenne #DMDninİlacıİçin
#DünyaEngellilerGünü #EngelleriKaldıralım #Eşitlik #Farkındalık

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Daha önce ABD'de FDA tarafından tüm Dmd hastalarına onaylanan Elevidys ilacı Brezilya'da 4-7 yaş hastalarına onaylandı.
Diğer yaş grupları için devam eden klinik çalışmaların sonucu beklenecek.

Anvisa, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için ilk gen terapisi ürününün tescilini onayladı

Brezilya'da Duchenne kas distrofisi olan 4 ila 7 yaş arası ayaktan çocukları (hala yürüyebilen) tedavi etmek için onaylanan ilk gen terapisi ilacıdır.

Ayrıca, DMD geninin 8 ve/veya 9. eksonlarında silinti (kromozomun bir kısmının kaybı) olan veya viral vektöre karşı yüksek titrede antikor bulunan hastalar için kontrendikasyonların mevcut olduğu dikkate alınmalıdır. Eksonlar hastanın DNA'sının spesifik bölgeleridir.

Nadir ve zayıflatıcı bir hastalık olan DMD'nin ciddiyeti ve hastalar için tedavi alternatiflerinin bulunmaması nedeniyle Üniversite Kurulu Kararı (RDC) 505/2021'in 30. maddesi uyarınca istisnai olarak kayıt verildi.

Güncel terapötik yaklaşımların çoğu hastalığın semptomlarını tedavi etmektedir. Tedaviler arasında kas güçsüzlüğünün ilerlemesini yavaşlatmak için kortikosteroid ilaçları, esneme ve egzersiz programları ve yürüme zorlaştıkça ortez veya tekerlekli sandalye gibi ekipmanların kullanılması yer alır.

Elevidys® Hakkında

Elevidys®, gen terapisi olarak sınıflandırılan ileri düzey bir tedavi ilacıdır. Hastanın vücudundaki işlevsiz veya eksik distrofin proteinini değiştirmek amacıyla, mikrodistrofini kodlayan bir insan genini taşımak için viral bir vektör kullanarak çalışır . Bu tedavi pediatrik hastalarda kas fonksiyonunu kısmen de olsa düzeltmeyi amaçlamaktadır. İlaç , miktarı çocuğun ağırlığına göre ayarlanacak şekilde tek bir intravenöz dozda uygulanır .

Elevidys®'in klinik gelişimi, DMD tedavisinde etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çeşitli klinik çalışmalara dayanmaktadır. Sonuçlar şimdilik Elevidys®'in, DMD geninde doğrulanmış mutasyonlara sahip 4 ila 7 yaş arası yürüyen çocuklarda önemli fonksiyonel sonuçlarda hastalığı stabilize ettiğini ve iyileştirme eğiliminde olduğunu göstermiştir.

Hastaların 12 aylık takibini içeren bazı kontrollü çalışmalar, hastalarda hastalık ilerlemesinin etkisini ölçmek için standartlaştırılmış bir araç olan NSAA ( Kuzey Yıldızı Ambulatuvar Değerlendirmesi ) adı verilen klinik ölçekte istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar sunmadı. Bununla birlikte, plaseboya kıyasla diğer önemli klinik sonuç ölçümlerinde, bu klinik ilerlemelerle doğrudan ilişkili olarak protein seviyelerindeki artışın yanı sıra ayakta durma, yürüme ve merdiven çıkma becerisinde iyileşmeler de dahil olmak üzere ilgili faydaları gözlemlemek mümkün olmuştur.

Elevidys® kullanan hastalarda gözlenen en yaygın yan etkiler kusma, bulantı, akut karaciğer hasarı, ateş ve trombositopenidir. Bu nedenle, bir risk yönetimi önlemi olarak, karaciğer fonksiyonu tedaviden önce ve uygulamadan sonraki ilk üç ayda haftalık olarak izlenmelidir.
#DMDninİlacıİçin
#DünyaEngellilerGünü #EngelleriKaldıralım #Eşitlik #Farkındalık

@saglikbakanligi @suayipbirinci @drmemisoglu

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Diyarbakır Dicle Gelincik İlkokulu öğrencileri ve öğretmenlerine çok teşekkür ederiz. Bu bizler için çok anlamlı❤️

Bugün 3 Aralık Dünya Engelliler Günü

Engeller sadece zihinlerimizde!

Birlikte, engelleri kaldırabiliriz. Çünkü hayat, paylaştıkça güzel. @_gelincikilkokulu

#Dmd #Duchenne #DMDninİlacıİçin
#DünyaEngellilerGünü #EngelleriKaldıralım #Eşitlik #Farkındalık

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

MHP Ankara İl Başkanı Sayın Alparslan Doğan Beyefendiyi makamında ziyaret ettik.

Misafirperverliklerinden dolayı kendilerine ve ekibine çok teşekkür ediyoruz.

Birlikte Daha Güçlüyüz!

@AlpDoganMHP
@MHP_Bilgi
@MhpAnkara06
@DMDTurkiye
#DMDninİlacıİçin

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

MHP Ankara İl Başkanımız Sayın Alparslan Doğan'a misafirperverliklerinden dolayı teşekkür ediyoruz.

@AlpDoganMHP
@MhpAnkara06

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

MHP Aile Kadın ve Sosyal Hizmet Politikalarından Sorumlu Genel Başkan Yardımcısı Prf. Dr. Sayın Ahmet Selim Yurdakul Beyefendiyi makamında ziyaret ettik ve istişarelerde bulunduk.

Kıymetli kabulü ve misafirperverliklerinden dolayı kendilerine şükranlarımızı sunuyoruz.

@ahmet__yurdakul
@MHP_Bilgi
@MhpTbmmGrubu
@MhpAnkara06

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

#DMDninİlacıİçin çıktığımız yolda
Son çocuğumuz ilacını alana kadar mücadeleye devam edeceğiz ‼️

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

"İYİ Parti Ekonomi ve Kalkınma Politikalarından Sorumlu Genel Başkan Yardımcısı, Samsun Milletvekilimiz Sayın Dr. Erhan Usta’ya, DMD hastası çocuklarımız için verdiği değerli desteklerden dolayı en içten teşekkürlerimizi sunuyoruz.

Sayın Usta, özellikle nadir hastalıklar fonu konusundaki çalışmalarının devam ettiğini ve bu alandaki desteğinin süreceğini bizlere iletti.

DMD hastalarımızın sesi olan ve #DMDninİlacıİçin destek veren herkese sonsuz minnettarız."
@55erhanusta @iyiparti

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

"İYİ Parti Genel Başkan Başdanışmanı E. J. Tuğgeneral Sayın Ali Demir Beyefendi’ye, DMD hastası çocuklarımız için verdiği değerli destek ve bizlere göstermiş olduğu samimi misafirperverlik için en içten teşekkürlerimizi sunarız."
#DMDninİlacıİçin
@alidemiriyi38 @iyiparti

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

🎈Ankara Büyükşehir Belediye Başkanı Mansur Yavaş, 3 Aralık Dünya Engelliler Günü kapsamında kurulan Engelsiz Spor ve Oyun Merkezi ile Engeliler Hizmet Birimlerinin açılışını gerçekleştirdi.

🎈Davet üzerine Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Ankara Ekibi olarak bizlerde katılım sağladık.

🎈Sayın Başkanımıza ilgilerinden dolayı ve açılışı yapılan merkezi için şükranlarımızı sunuyoruz.

#3AralıkDünyaEngellilerGünü

@yavasmansur
@abbbasin
@ankarabbld
@dmdturkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

🎈Ankara Büyükşehir Belediye Başkanı Mansur Yavaş, 3 Aralık Dünya Engelliler Günü kapsamında kurulan Engelsiz Spor ve Oyun Merkezi ile Engeliler Hizmet Birimlerinin açılışını gerçekleştirdi.

🎈Davet üzerine Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Ankara Ekibi olarak bizlerde katılım sağladık.

🎈Sayın Başkanımıza ilgilerinden dolayı ve açılışı yapılan merkezi için şükranlarımızı sunuyoruz.

#3AralıkDünyaEngellilerGünü

@yavasmansur
@abbbasin
@ankarabbld
@dmdturkiye

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

CHP Genel Başkan Yardımcısı ve parti sözcüsü İzmir Milletvekilimiz sayın Av. Deniz Yücel Beyfendiye Dmd hastası çocuklarımız için vermiş oldukları destek için çok teşekkür ederiz.
Evlatlarımızı toplumsal farkındalık ve bilim kurtaracak anlayışı ile mücadelemize devam ediyoruz.
#DMDninİlacıİçin
#BütçeyeDMDyiEkle
@avdenizyucel
@DMDTurkiye
@manolyalayy
@Rahsanasilioglu
@polat_ozbal
@herkesicinCHP

[Ali DEMİR 🇹🇷 @alidemiriyi38]

Kas hücrelerinin güçsüzleşmesine yol açan ve ilerleyici kas kaybı nedeniyle, çocuklarımızın ayağa kalkmasında sorun yaşamasına ve yürüyememesine sebebiyet veren DMD hastalığı hakkında bugün TBMM’de İYİ Parti Meclis Grup Toplantımız öncesinde Duchenne Kas Hastalığı (DMD) ile Mücadele Derneği İzmir İl Temsilcisi Manolya Alay hanımefendiden bilgi aldım.

5.000 civarı çocuğumuzun ayakkabı eskitemediği hastalığa çare olunabilmesi için körpecik yavrularımızın hayatlarından tasarruf edilmemesi, DMD hastası çocuklarımızın ilaç giderlerinin devletçe karşılanması gerekmektedir.

“KÜÇÜK BİR ADIM, BÜYÜK BİR UMUT” anlayışı kapsamında, UMUDA DESTEK OLALIM!

@DMDTurkiye
@iyiparti
@MDervisogluTR
@manolyalayy
@polat_ozbal

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Keçiören Belediye Başkanı Sayın Mesut Özarslan Başkanımıza ilgilerinden ve desteklerinden ötürü teşekkür ediyoruz.

Birlikte Daha Güçlüyüz!

@OzarslanMesut
@dmdturkiye
#dmdnini̇lacıi̇çin
#duchennenindostuol

[DMD Türkiye @DMDTurkiye]

Keçiören Belediye Başkanı Sayın Mesut Özarslan Başkanımıza ilgilerinden ve desteklerinden ötürü teşekkür ediyoruz.

Birlikte Daha Güçlüyüz!

@OzarslanMesut
@dmdturkiye
#dmdnini̇lacıi̇çin
#duchennenindostuol