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二点目の課題であるが、そもそも制度設計がされたのならば、その制度設計に基づく開発予見性の下、各社は数年に渡る事業計画を立てて進めていく訳であるが、重篤な疾患であって有効な治療方法が乏しく患者数が少ない疾患等を対象とする医薬品に関して明快なＰＯＣが得られたとしても、早期承認制度が運用されないのであれば、それは運用に課題があるという事かもしれない。 業界としては３点、運用に影響のある社会現象があった。 １．Ｎａｔｕｒｅによる早期承認制度に関する批判記事　２．先行する承認品の売り上げが伸びず有効性の検証すら難しい事　３．コロナによる医薬品開発環境の変化 １は印象に基づく批判であり、学会としての反論もされたが、運用者においては慎重な態度を生み出した事であろう。２は事実であり、そもそも制度運用者の間で施策の意味を疑問視する向きもあるのかもしれない。３は当社に直結する事象であるが、世界中でコロナワクチンが数千例の治験規模で大規模開発される中で、確かにコロナに適応も可能な医薬品が、３０例のオープン試験での承認は腰が引けたというは、私が逆の立場であれば理解は、できる。 　 追加試験に於いては、オーファン疾患である特性から症例数は絞りつつ、コロナによる肺炎も組み入れ可能となり治験速度は上がると期待される。また、中間解析が可能であり、そこでコロナによる有効性のブレが生まれた場合、症例数の再設計が可能である。二重盲検試験として、先行試験（米国二重盲検試験：死亡率６０％改善、日本オープン試験：死亡率３９％改善）の結果を踏襲する有効性を示せれば、先行品の苦しんで来た、承認後に製品としても事業としても浮上が不可能な状況は解消されるであろう。２０２３年末に提携への基本合意をさせて頂いた、医薬品業界の大先輩である、ノーベルファーマ様のご指導を受けつつ、日本に於ける着実な承認へ向かいたい。   当社に於いて、次の大きなステップは、日本における着実な上記の治験承認遂行と、グローバルの開発権を取得した米国でのARDS治験計画と承認である。米国という明確なブロックバスター市場における、後期臨床試験を控え当社は新たな成長ステージを迎えるであろう。同時にJN.１株の蔓延する中国、中東などの市場においては将来的にパートナーとの実用化を加速する事となろう。ワクチンに多くの資金が投下されたが、治療薬はいまだに十分な状況ではない。流行株に一喜一憂するワクチン輸入に８兆円の国費を充てるのであれば、日本から治療薬を世界市場に出してはどうだろうか。 また、脳梗塞に関しては既にP値を満たす為のP３グローバル試験の症例数設計に入っている。こちも日本の２００例超のダブルブラインド試験で一年後の介護必要な患者数が有意に減少し、同様のエンドポイントで米国における約１５０例の中間解析によれば統計学的有意性を出すのにも３桁の症例数で事足りると予想される。これは脳梗塞急性期の世界的アンメットメディカルニーズを考えれば、大きな機会である。   ５００人を超える臨床データで明らかになって来た有効性・安全性を満たすこの製品をどうグローバルでヘリオスという日本のスタートアップがビジネスとして行くか。責任は重大である。 始めて創業した九州大学発アキュメン社は、大学発ベンチャー1000社計画の一環として産まれ、手掛けた眼科手術補助剤BBG250はパートナーのドルク社を通じて、FDA承認を取得し世界のデファクトスタンダード品へと育った。 ヘリオス社は、細胞医療という国策の中心で新たな歴史を刻む重要な数年となるであろうから、気を引き締めて行きたい。   関係各社様に於かれては引き続き、「生きるを増やす、爆発的に！」のミッション実現の為に、ご指導とご鞭撻の程を頂ければ幸いである

昨日、以下の内容で開示を行なっております。今回の中間解析は治験途中の解析な為、得られる情報は限られておりますので今後更なる統計学者による解析が必要です。一方、どの程度症例を追加すれば信頼区間80%,90%で優位差が付くかなど判明致しますので、その数字を見た上で今後のヘリオスの進め方としては判断をしていく予定です。逆に言えばその症例数の組み込みが出来れば、80%,90%の確率で統計学的優位性を出す事が出来るアダプティブデザインですので、そこが一番大事な情報となります。 また、年末に開始予定のARDSの治験に関して、当社はグローバルの独占的な開発販売権を取得いたしました。ARDSは米国で行われた30例の二重盲検試験並びに日本で行われた30例のオープン試験で39-50%程度の死亡率の改善などの一貫した結果が、二つの独立した第二相試験で得られており、今回の80例の二重盲検試験で承認を目指したいと思います。日本が2.8万人で希少疾病ですが、米国では21.3万人から26.2万人、欧州では13.3万人程度が罹患しているとされています。日本での承認の道筋の上にグローバルの事業性を加える事が出来る様になりました。 引き続き、「生きるを増やす、爆発的に！」のミッション実現に向かい着実に進めて行きます。 以下、プレスリリースの引用です。 アサシス社が米欧で実施中の脳梗塞急性期の治験に関する中間解析の状況を発表 当社は、日本国内において脳梗塞急性期を対象とした体性幹細胞再生医薬品 HLCM051※1 の有効性及び安全性を検討するプラセボ対照二重盲検第Ⅱ／Ⅲ相試験（治験名称：TREASURE 試験※2）を実施し、今後のデータの取得・申請方針について、規制当局（PMDA）と協議を続けております。 米国Athersys, Inc.（以下、アサシス社といいます。）は、米国・欧州で同じ薬剤を使用し脳梗塞急性期のプラセボ対照二重盲検第Ⅲ相試験（治験名称：MASTERS-2 試験）を実施しており、この度治験中間段階でのデータの解析を行いました。アサシス社が FDA と新たに合意した主要評価項目に関して、独立した治験データ安全性モニタリング委員会（DSMB）が予定組み入れ患者数300症例の約半数の患者さんの投与後365日の情報を元に解析した結果、安全 性に問題は認められなかったものの、統計学的有意性を満たすためには組み入れ患者数の追加が必要との結論になりました。この結果に基づき、アサシス社は独立した統計専門家によるさらなるデータ解析を行うこととなりましたため、当社もその結果を待ち、今後の対応を検討する予定です。 本件に関するアサシス社からの発表は、同社のプレスリリース（英語）をご覧ください。本件について、今後開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。 アサシス社からの ARDS に関するグローバルライセンスの取得及び治験製品の提供に関するお知らせ当社は、米国Athersys, Inc.（以下、 「アサシス社」といいます。）と細胞治療医薬品HLCM051の開発・製造・販売に関し国内での独占的なライセンス契約（以下、「ライセンス契約」といいます。）を締結していますが、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）に対する上記のライセンスに関しまして、その対象地域を全世界に拡大することで合意致しました。また、2023 年３月２日にお知らせの通り、当社は今後新たに ARDS の臨床試験を実施予定ですが、当該試験に使用する治験製品について、現在アサシス社が保有する三次元培養法によって製造された製品の提供を受けることとなりましたので、お知らせ致します。 記 １．本合意の概要 １）ライセンス契約における ARDS の開発・製造・販売ライセンスの対象地域を、国内から全世界に拡大します。 ２）アサシス社は、今後当社が実施する臨床試験に使用するための治験製品を当社に提供します。 ３）上記に伴い、当社はアサシス社に契約条件に応じ最大450 万ドルを支払います。 ４）今後、全世界での開発・販売の進展に応じて、当社から開発マイルストーン並びに売上に関するマイルストーン及びロイヤリティを支払う予定です