Top Tweets for #multiqure
Główny portfel kontynuuje rajd na północ, rosnąć dzisiaj o 2,85%🟩📈
Kosmetyczne zmiany w składzie (redukcja 5 akcji Kolejkowo i zakup po 1 akcji XTB i Newag). Świetna sesja #Asbis i #Develia. Najsłabiej #Multiqure.
#multiQure: Reakcja na news "as expected" 😉 tutaj do realizacji pierwszego Milestone to raczej i tak czeka nas konsola.
#multiQure zawarła 8 listopada 2026 r. umowę z amerykańską Apertura Gene Therapy dotyczącą udostępnienia do testów eksperymentalnego kapsydu AAV TfR1 CapX. Technologia wiąże się z ludzkim receptorem transferyny i ma umożliwić skuteczniejsze dostarczanie terapii genowych do ośrodkowego układu nerwowego.
W ramach współpracy multiQure otrzyma plazmid TfR1 CapX oraz jego sekwencję. Spółka sprawdzi, czy kapsyd po połączeniu z opracowaną przez nią kasetą terapeutyczną opartą na mechanizmie RNAi zapewni odpowiednią dystrybucję i ekspresję terapii w strukturach mózgu po podaniu dożylnym.
Badania dotyczą rozwoju terapii chorób wywołanych ekspansją powtórzeń CAG, w tym choroby Huntingtona. Ich istotą jest sprawdzenie, czy możliwe będzie dostarczanie terapii przez zwykłe podanie dożylne, zamiast bezpośredniego wprowadzania jej do struktur mózgu podczas zabiegu neurochirurgicznego. Sukces mógłby również pozwolić na wykorzystanie jednej technologii dostarczania leku w kilku wskazaniach rozwijanych przez spółkę.
Umowa obowiązuje do zakończenia testów, maksymalnie przez 15 miesięcy. Materiał ma charakter eksperymentalny i nie może być stosowany u ludzi.
Ważne jest jednak, że porozumienie ma wyłącznie charakter badawczy. multiQure nie uzyskuje praw własności do technologii Apertura ani licencji na jej komercyjne wykorzystanie.
#multiQure zawarła 8 listopada 2026 r. umowę z amerykańską Apertura Gene Therapy dotyczącą udostępnienia do testów eksperymentalnego kapsydu AAV TfR1 CapX. Technologia wiąże się z ludzkim receptorem transferyny i ma umożliwić skuteczniejsze dostarczanie terapii genowych do ośrodkowego układu nerwowego.
W ramach współpracy multiQure otrzyma plazmid TfR1 CapX oraz jego sekwencję. Spółka sprawdzi, czy kapsyd po połączeniu z opracowaną przez nią kasetą terapeutyczną opartą na mechanizmie RNAi zapewni odpowiednią dystrybucję i ekspresję terapii w strukturach mózgu po podaniu dożylnym.
Badania dotyczą rozwoju terapii chorób wywołanych ekspansją powtórzeń CAG, w tym choroby Huntingtona. Ich istotą jest sprawdzenie, czy możliwe będzie dostarczanie terapii przez zwykłe podanie dożylne, zamiast bezpośredniego wprowadzania jej do struktur mózgu podczas zabiegu neurochirurgicznego. Sukces mógłby również pozwolić na wykorzystanie jednej technologii dostarczania leku w kilku wskazaniach rozwijanych przez spółkę.
Umowa obowiązuje do zakończenia testów, maksymalnie przez 15 miesięcy. Materiał ma charakter eksperymentalny i nie może być stosowany u ludzi.
Ważne jest jednak, że porozumienie ma wyłącznie charakter badawczy. multiQure nie uzyskuje praw własności do technologii Apertura ani licencji na jej komercyjne wykorzystanie.
Jeden z gorszych jak nie najgorszy dzień w historii tego publicznego portfela 👛. Portfel zalicza spadek aż o 5,95%🟥📉🤭🤯😱. Skład poza zamknięta pozycja na Cyfrowy Polsat bez zmian. Jedyna zielona 🟩 wyspa w całym portfelu jest dzisiaj niespodziewanie #Multiqure, który rośnie aż o 6,95%📈. Najsłabiej #NTT.
#multiqure: Obrazek dla tych, co wczoraj płakali skąd te spadki. Uważam, że może to wyjść na dobre, bo ładnie zamknęliśmy luke z września, więc technicznie mamy już to z głowy.
#multiQure weźmie udział w targach BIO-Europe 2026, które odbędą się w dniach 9–11 listopada 2026 r. w Kolonii. Na dwa tygodnie przed rozpoczęciem wydarzenia Spółka ma już umówionych 15 spotkań z potencjalnymi partnerami. Udział w targach jest kolejnym etapem budowania relacji z międzynarodowymi firmami biofarmaceutycznymi, które mogą być zainteresowane projektami multiQure, zarówno z obszaru terapii genowych, jak i immunoonkologicznych.
BIO-Europe to największa i najdłużej organizowana w Europie konferencja partneringowa dla globalnego sektora biotechnologii i biofarmacji.
– Udział w BIO-Europe to dla nas niesamowita szansa, by pokazać się czołowym podmiotom z branży ochrony zdrowia. W jednym miejscu i w ciągu kilku dni spotykają się tam firmy biotechnologiczne, koncerny farmaceutyczne i inwestorzy z całego świata. Technologia, nad którą pracujemy, wzbudza bardzo duże zainteresowanie. Już teraz mamy umówionych 15 spotkań z potencjalnymi partnerami, a do konferencji zostały jeszcze dwa tygodnie – mówi Sławomir Wójcik, członek zarządu multiQure S.A.
Więcej 👇
https://t.co/zieCmP2Q1H
Główny portfel ���� kontynuuje serie bardzo dobrych sesji, dokładając dzisiaj 1,6%🟩📈, choć trzeba przyznać, że sporo oddał w ciągu dnia.
Dzisiaj gwiazda 🌟 wieczoru/dnia zostaje #Wasko ze świetna sesja. Po drugiej stronie najsłabiej zamykające luke z września #Multiqure.
W ramach ulubionego prze Pana Gwiazdowskiego "kasyna", zamykam na 23 PLN stracie cały #Scanway, aby całość przerzucić w #Cyfrowy_Polsat, łapiąc spadający noz 🟥📉🔪.
Jak na razie palce i ręce jeszcze całe, ale lekkie zadrapanie troche widać 😉.
Wejście z kategorii kasyna... wiedziałem, że przy spadku chodzi o strategie, która rynek nie kupił,ale szczegółow z racji obowiązków zawodowych nie miałem czasu poznac. Mimo to postanowiłem wrzucić monetę do automatu 🎰 i zobaczyć co się wylosuje. Jak na razie lekki minus, ale gramy dalej 😉 Przyznam, że czasami lubię zagrać takie wariaty, choć z prawdziwym inwestowaniem to nie ma to nic wspólnego i trzeba to jasno powiedzieć.
#multiQure: Dane z terapii uniQure (NYSE) wskazują, dlaczego kolejna generacja terapii Huntingtona powinna być selektywna i właśnie w selektywności multiQure upatruje swoją szansę. Pierwsze zastosowanie swojej terapii przewiduje na drugą połowę 2027👇
Ogłoszone kilka tygodni temu uniQure (NYSE) najnowsze czteroletnie dane dotyczące terapii genowej AMT-130 są ważne dla całego obszaru leczenia choroby Huntingtona. Z jednej strony, te dane potwierdzają, że obniżanie poziomu huntingtyny może wpływać na przebieg choroby poprzez spowolnienie jej postępu, ale z drugiej strony wskazują także na istotność „selektywności” efektu terapeutycznego jako ważnego kryterium oceny skuteczności terapii. Wnioski te mają szczególne znaczenie dla multiQure – notowanej na GPW spółki rozwijającej selektywną terapię genową RNAi, która ma wyciszać zmutowany gen HTT, oszczędzając jego prawidłową kopię.
Nowe wyniki – ogłoszone przez uniQure – wskazują na około 80% spowolnienie postępu choroby przez pierwsze 3 lata po zabiegu, ale ten efekt spada do zaledwie 44% w czwartym roku. Dla multiQure najważniejszym wnioskiem z tych nowych danych jest znaczenie selektywności terapii. W szczególności:
Terapia uniQure (AMT-130) obniża poziom zarówno zmutowanej huntingtyny odpowiedzialnej za rozwój choroby, jak i jej prawidłowej postaci, która pełni istotne funkcje w komórkach nerwowych.
Natomiast w swojej terapii multiQure od początku przyjęła inny priorytet: wyciszać przede wszystkim chorobotwórczą, zmutowaną wersję genu HTT, pozostawiając jego prawidłową kopię możliwie nienaruszoną. Rozwijana przez multiQure technologia RNAi została zaprojektowana właśnie pod kątem takiej allelo-selektywności oraz z myślą o ograniczeniu potencjalnej słabości terapii uniQure.
W ocenie multiQure przyszłość terapii Huntingtona może należeć nie tylko do obniżania poziomu huntingtyny, ale także do precyzyjnego wyciszania jej chorobotwórczej postaci. „W naszej opinii te najnowsze dane uniQure wzmacniają znaczenie podejścia, które multiQure przyjęła jako główną zasadę przewodnią już na etapie projektowania swojej terapii” – mówi Prof. Paul Lewicki, Członek RN oraz współzałożyciel multiQure S.A.
Podsumowując, dane uniQure potwierdzają, że obniżanie poziomu huntingtyny może spowalniać przebieg choroby, a jednocześnie pokazują, jak duże znaczenie ma selektywność terapii. multiQure uważa, że wyciszanie wyłącznie zmutowanego genu HTT przy zachowaniu jego prawidłowej kopii to kierunek, w którym powinna rozwijać się kolejna generacja terapii Huntingtona. Spółka planuje zweryfikować to podejście u pacjentów – pierwsze zastosowanie terapii przewidziano na drugą połowę 2027 r.
(źródło: oficjalna strona firmy multiQure)
#multiQure podpisała umowę z monachijską firmą Granzer Regulatory Consulting & Services, która wesprze spółkę w rozmowach z FDA i przygotuje dokumentację do wniosku IND dla terapii genowej MQ-201 stosowanej w chorobie Huntingtona. Granzer ma na koncie ponad 20 projektów terapii genowych procedowanych przed EMA i FDA.
Więcej 👇
https://t.co/nAg9pVy0VY
#Multiqure: Otwarcie zacne 👌zobaczymy czy i jak szybko zgasza 🤔
Rynek zalicza słaba sesje, ale główny portfel 👛 jeszcze slabsza, kurczac się aż od 2,62%.😮🟥📉. Skład bez zmian. Najlepiej radzi sobie dzisiaj #NTT a najsłabiej #DIG, #Multiqure i #Allegro.
Główny portfel 👛 podobnie jak rynek zalicza dzisiaj ładna sesje, rosnąc o 1,43%🟩📈 i ustanawiając nowe ATH z prostą stopa zwrotu YTD = 56,74%💰
Duża dzisiaj w tym zasługa #DIG, #Kolejkowo, #Develia i #XTB. Najsłabiej dzisiaj #MultiQure. Skład bez zmian.
Przepraszam... mala poprawka co do wyniku YTD, bo nie doliczyłem zapłaconych w tym roku prowizji. Po ich uwzględnieniu zysk YTD spada do 55,31%💰
Główny portfel 👛 wraca na zieloną 🟩 ścieżkę, rosnac dzisiaj o 1,95%🟩📈 i ustanawiając nowe ATH, z prostą stopa zwrotu YTD = 56,05%💰. Duża w tym zasługa świetnej sesji na: #Asbis, #Wasko, #Multiqure i #Orlen.
Do portfela wpada dzisiaj 533 PLN dywidendy od #Mobruk. Ponadto kupuje 5 akcji #Kolejkowo. 15 z 16 spółek na 🟩
#MultiQure: Prezes przytulił akcji za 100 k PLN i zakup tłumaczy następująco:
"Zdecydowałem się na zakup akcji, ponieważ jestem przekonany, że multiQure znajduje się obecnie w bardzo ciekawym momencie swojego rozwoju, a przed Spółką otwierają się ogromne perspektywy. W ostatnich tygodniach wykonaliśmy kilka kroków, które realnie przybliżają nas do pierwszego eksperymentalnego zastosowania naszej terapii RNAi. Wierzę w potencjał naszej technologii i chcę to pokazać nie tylko słowami, ale również własnym zaangażowaniem kapitałowym – mówi Filip Jeleń, Prezes Zarządu multiQure S.A." (Cytat za strefa inwestorow)
Wybrane dane finansowe #Multiqure za 1 półrocze 2026.
Abyście nie panikowali widząc tak duża stratę, pozwolę sobie wyjaśnić "o co kaman", bo nie ma się czym martwić.
Generalnie przeglądanie wyników finansowych na tym etapie rozwoju można sobie darować.
Strata za I półrocze wyniosła ok. 150,2 mln zł, z czego 146,7 mln zł wynikało z jednorazowego, niegotówkowego odpisu dotyczącego inwestycji w Dystrogen Gene Therapies.
MultiQure nie zapłaciło za Dystrogen 146,7 mln zł w gotówce (bo skąd miałoby na to kasę 😉) Transakcja została rozliczona poprzez emisję akcji serii Q, wydanych w zamian za 100% udziałów w Dystrogen.
Odpis nie oznacza więc, że spółka straciła 146,7 mln zł gotówki ani że projekt został uznany za bezwartościowy biznesowo. Ze względu na bardzo wczesny, przedkliniczny etap projektu oraz brak wystarczających danych do wiarygodnego oszacowania przyszłych przepływów pieniężnych (to całkiem normalne) na dzień bilanowy przyjęto jego wartość odzyskiwalną na poziomie zero.
Po co im ten udział? No właśnie dzięki temu nabyła platformę RNAi + całe know how, które będzie wykorzystywane teraz do dalszych badań klinicznych głównie pod kątem terapii na chorobe Huntingtona.
#Multiqure: Osobiście nie korzystam, ale znajomy podesłał link. Widzę spółka coraz bardziej grzana na forum Bankiera...zastanawiam się czy to dobrze czy nie 😅🤭🤔
#Uniqure/#Multiqure: W nawiązaniu do mojego ostatniego wpisu (patrz ponizej) #Uniqure pochwalił się dzisiaj czteroletnią aktualizacja wyników fazy I/II.
Czego się dowiedzieliśmy?🤔
Poniżej skrót i moja "subiektywna" opinia, także w odniesieniu do #Multiqure, a w załączeniu oryginalny press release spolki 📃.
Przedstawione dzisiaj wyniki nadal wskazują na spowolnienie progresji choroby po jednorazowym podaniu terapii, a efekt utrzymuje się nawet po 4 latach.
Dla przypomnienia, po 36 msc. u 15 pacjentów otrzymujących wysoką dawkę tempo pogarszania choroby było według cUHDRS o 80% wolniejsze, a według TFC o 67% wolniejsze względem dopasowanej grupy kontrolnej. Po 48 msc. efekt wynosił 44% według cUHDRS i 61% według TFC. Wynik cUHDRS po 48 msc. nie osiągnął jednak istotności statystycznej 🤷.
Dane sugerują również zależność od dawki -pacjenci otrzymujący wyższą dawkę mieli po 48 miesiącach mniejszy spadek zarówno cUHDRS, jak i TFC niż grupa z niską dawką.
Największym zastrzeżeniem przy ostatnich wynikach jest grupa kontrolna (why so?🤔) Po 48 msc. brakowało danych dla az 53% osób 😮. Firma uważa, że mogło to zaniżyć tempo progresji w grupie kontrolnej i tym samym wpłynąć na wyliczony efekt terapii. W dodatkowej analizie wykorzystującej wcześniejszą grupę kontrolną efekt po 48 miesiącach wyniósł 53,5% dla cUHDRS i 68,3% dla TFC.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, terapia była ogólnie dobrze tolerowana. U 5 pacjentów z wysokiej dawki (17%) wystąpiły poważne zdarzenia związane z zapaleniem mozgu, ale wszystkie ustąpiły.
Reasumując: AMT-130 nadal pokazuje trwały efekt spowalniający chorobę, szczególnie widoczny w TFC, a wyniki 36-miesięczne są mocne. Jednocześnie dane 48-miesięczne trzeba interpretować ostrożnie ze względu na małą liczbę pacjentów i dużą ilość brakujących danych w grupie kontrolnej.
Wyniki po 48 miesiącach nie były już tak bardzo istotne pod kątem zatwierdzenia terapii, bo FDA juz w czerwcu 2026 uznała ich trzyletnią analizę z badania fazy I/II za wystarczającą jako główną podstawę do złożenia wniosku BLA o przyspieszone zatwierdzenie terapii.
Zadacie zatem pytanie skąd dzisiaj taki zjazd na kursie #Uniqure? 🤔
Myślę, że inwestorzy liczyli, że wyniki potwierdza przynajmniej podobna jak dotychczcas trwałość działania terapii. Z drugiej strony słabej jakości dane po 48 miesiącach mogą przekłamywać faktyczny obraz.
Nie zmienia to faktu, że terapia jako taka działa i znaczącą spowalnia chorobę. Warto dodać, że na rynku nie ma obecnie ZADNEJ alternatywy i ta terapia to jedyna nadzieja dla pacjentów.
No właśnie...apropo alternatywy...to choć na chwilę obecną takowej nie ma, to nie jest wykluczone, że takowa się nie pojawi, a jej autorem będzie właśnie polska spółka #Multiqure 😮 Seriously? ...owszem.
#Multiqure rozpoczyna przygotowanie do badań klinicznych ich własnej terapii na chorobę Huntingtona, której skuteczność udowodniono już na zwierzętach. Obie spółki łączy to, ze poruszają się w tym samym obszarze biologicznym i terapeutycznym i opierają się na zbliżonym mechanizmie biologicznym oraz tożsamej metodzie podania terapii, więc dane potweidzajace juz działanie terapii uniQure są dla rynku formą zewnętrznej walidacji całej tezy inwestycyjnej dla polskiej spółki i przetarciem ścieżki regulacyjnej.
Trzeba tutaj także przypomniec, że rozwijana przez polską spółkę terapia jest bardziej zaawansowana technologicznie w porównaniu z AMT-130, dlaczego?🤔
W skrócie, AMT-130 atakuje zarówno chory jak i zdrowy gen natomiast terapia #Multiqure kierowana jest na wyciszenie tylko genu chorego i jest to znaczna różnica pod kątem profilu bezpieczeństwa i potencjalnie większej skuteczności jej działania, choć to trzeba będzie udowodnić w badaniach klinicznych, do których spółka właśnie się przygotowuje.
#Multiqure: Wg. mnie inwestorzy powinni kierować swoją uwagę w pierwszych dniach nowego tygodnia za ocean, czemu?🤔...notowana na Nasdaq holenderska spółka #Uniqure, która podobnie jak #Multiqure rozwija terapię genowa, celowana na chorobę Huntingtona, do następnej środy, tj. do 30.09 ma przedstawic czteroletnią aktualizację wyników fazy I/II, w ramach realizowanego badania klinicznego dotyczącego ich flagowej terapii genowej AMT-130.
Tutaj warto przypomnieć, że agencja FDA w czerwcu 2026 uznała ich trzyletnią analizę z badania fazy I/II za wystarczającą jako główną podstawę do złożenia wniosku BLA o przyspieszone zatwierdzenie terapii.
Dlaczego to info moze być ważne dla inwestorów #Multiqure?🤔
Obie spolki poruszają się w tym samym obszarze biologicznym i terapeutycznym i opierają się na zbliżonym mechanizmie biologicznym oraz tożsamej metodzie podania terapii, więc pozytywne dane uniQure są dla rynku formą zewnętrznej walidacji całej tezy inwestycyjnej dla polskiej spółki i przetarcie ścieżki regulacyjnej.
Trzeba jednak także dodać, że rozwijana przez polską spółkę terapia jest bardziej zaawansowana w porównaniu z AMT-130, dlaczego?🤔
W skrócie, AMT-130 atakuje zarówno chory jak i zdrowy gen natomiast terapia #Multiqure kierowana jest na wyciszenie tylko genu chorego i jest to znaczna różnica pod kątem profilu bezpieczeństwa. Kolejna przewaga terapii multiQure jest to, ze ich platforma może być tez wykorzystywana do zwalczania innych chorób Polyq.
#Multiqure: Reakcja na dzisiejszy news o liście intencyjnym +10%🟩📈
#MultiQure podpisało 28 września 2026 r. list intencyjny ze Szpitalem Bródnowskim w Warszawie oraz prof. Mirosławem Ząbkiem. Celem współpracy jest przygotowanie możliwości eksperymentalnego zastosowania u pacjentów cierpiących na chorobę Huntingtona terapii genowej rozwijanej przez spółkę.
Na obecnym etapie nie jest to jeszcze rozpoczęcie terapii ani badania klinicznego. Strony dopiero rozpoczynają przygotowania. W pierwszej kolejności mają opracować dokumentację projektu, w tym materiały potrzebne do uzyskania opinii komisji bioetycznej oraz innych wymaganych zgód i zezwoleń. Równolegle mają sprawdzić, czy szpital dysponuje odpowiednią infrastrukturą i zespołem medycznym do przeprowadzenia tak skomplikowanej procedury.
Istotną postacią projektu jest prof. Mirosław Ząbek. Według komunikatu spółki ma on wieloletnie doświadczenie w neurochirurgii, eksperymentach medycznych oraz procedurach wymagających precyzyjnego podawania terapii bezpośrednio do struktur ośrodkowego układu nerwowego. Co ważne, był również jednym z neurochirurgów zaangażowanych w program AMT-130 firmy uniQure dotyczący choroby Huntingtona i wykonywał chirurgiczne podanie tej terapii w europejskiej części badania fazy Ib/II.
Szpital Bródnowski ma natomiast zapewnić zaplecze kliniczne, organizacyjne oraz zespół medyczny potrzebny do przygotowania i potencjalnego przeprowadzenia procedury. Współpraca z placówką oraz doświadczonym neurochirurgiem ma więc stworzyć podstawy organizacyjne do przejścia od etapu rozwoju terapii do jej potencjalnego zastosowania u człowieka.
W komunikacie zarząd określił podpisanie listu jako istotny krok w rozwoju projektu i wskazał, że formalizacja współpracy zwiększa szanse na wykonanie kolejnych działań prowadzących do zastosowania terapii u ludzi.
#MultiQure podpisało 28 września 2026 r. list intencyjny ze Szpitalem Bródnowskim w Warszawie oraz prof. Mirosławem Ząbkiem. Celem współpracy jest przygotowanie możliwości eksperymentalnego zastosowania u pacjentów cierpiących na chorobę Huntingtona terapii genowej rozwijanej przez spółkę.
Na obecnym etapie nie jest to jeszcze rozpoczęcie terapii ani badania klinicznego. Strony dopiero rozpoczynają przygotowania. W pierwszej kolejności mają opracować dokumentację projektu, w tym materiały potrzebne do uzyskania opinii komisji bioetycznej oraz innych wymaganych zgód i zezwoleń. Równolegle mają sprawdzić, czy szpital dysponuje odpowiednią infrastrukturą i zespołem medycznym do przeprowadzenia tak skomplikowanej procedury.
Istotną postacią projektu jest prof. Mirosław Ząbek. Według komunikatu spółki ma on wieloletnie doświadczenie w neurochirurgii, eksperymentach medycznych oraz procedurach wymagających precyzyjnego podawania terapii bezpośrednio do struktur ośrodkowego układu nerwowego. Co ważne, był również jednym z neurochirurgów zaangażowanych w program AMT-130 firmy uniQure dotyczący choroby Huntingtona i wykonywał chirurgiczne podanie tej terapii w europejskiej części badania fazy Ib/II.
Szpital Bródnowski ma natomiast zapewnić zaplecze kliniczne, organizacyjne oraz zespół medyczny potrzebny do przygotowania i potencjalnego przeprowadzenia procedury. Współpraca z placówką oraz doświadczonym neurochirurgiem ma więc stworzyć podstawy organizacyjne do przejścia od etapu rozwoju terapii do jej potencjalnego zastosowania u człowieka.
W komunikacie zarząd określił podpisanie listu jako istotny krok w rozwoju projektu i wskazał, że formalizacja współpracy zwiększa szanse na wykonanie kolejnych działań prowadzących do zastosowania terapii u ludzi.
#Multiqure: Wg. mnie inwestorzy powinni kierować swoją uwagę w pierwszych dniach nowego tygodnia za ocean, czemu?🤔...notowana na Nasdaq holenderska spółka #Uniqure, która podobnie jak #Multiqure rozwija terapię genowa, celowana na chorobę Huntingtona, do następnej środy, tj. do 30.09 ma przedstawic czteroletnią aktualizację wyników fazy I/II, w ramach realizowanego badania klinicznego dotyczącego ich flagowej terapii genowej AMT-130.
Tutaj warto przypomnieć, że agencja FDA w czerwcu 2026 uznała ich trzyletnią analizę z badania fazy I/II za wystarczającą jako główną podstawę do złożenia wniosku BLA o przyspieszone zatwierdzenie terapii.
Dlaczego to info moze być ważne dla inwestorów #Multiqure?🤔
Obie spolki poruszają się w tym samym obszarze biologicznym i terapeutycznym i opierają się na zbliżonym mechanizmie biologicznym oraz tożsamej metodzie podania terapii, więc pozytywne dane uniQure są dla rynku formą zewnętrznej walidacji całej tezy inwestycyjnej dla polskiej spółki i przetarcie ścieżki regulacyjnej.
Trzeba jednak także dodać, że rozwijana przez polską spółkę terapia jest bardziej zaawansowana w porównaniu z AMT-130, dlaczego?🤔
W skrócie, AMT-130 atakuje zarówno chory jak i zdrowy gen natomiast terapia #Multiqure kierowana jest na wyciszenie tylko genu chorego i jest to znaczna różnica pod kątem profilu bezpieczeństwa. Kolejna przewaga terapii multiQure jest to, ze ich platforma może być tez wykorzystywana do zwalczania innych chorób Polyq.
Most Popular Users
Elon Musk 
@elonmusk
241M followers
Barack Obama
@barackobama
118.8M followers
Cristiano Ronaldo
@cristiano
114.5M followers
Donald J. Trump
@realdonaldtrump
111.9M followers
Narendra Modi
@narendramodi
107M followers
Rihanna
@rihanna
98.7M followers
NASA
@nasa
92.2M followers
Justin Bieber
@justinbieber
91.8M followers
KATY PERRY
@katyperry
90M followers
Taylor Swift
@taylorswift13
84M followers
Lady Gaga
@ladygaga
75.5M followers
Virat Kohli
@imvkohli
73.4M followers
Kim Kardashian
@kimkardashian
70.8M followers
YouTube
@youtube
68.7M followers
Neymar Jr
@neymarjr
66.4M followers
Bill Gates
@billgates
65.2M followers
Selena Gomez
@selenagomez
63.1M followers
The Ellen Show
@theellenshow
62.2M followers
CNN
@cnn
61.7M followers
X
@x
60.6M followers