Druga zbiórka Łatwoganga wzbudziła większe kontrowersje, niż pierwsza, choć pozornie powinno być na odwrót. Tym razem lek - Elevidys - jest baaaardzo drogi, na chorobę rzadką, nierefundowany w Polsce. Co się zatem tu dzieje? Lecimy w punktach:
1. Lek został odrzucony przez EMA, europejską agencję, która dopuszcza leki na europejski rynek. Dlaczego? Z badań nie wynikało, by pacjenci uzyskali korzyść na stosowaniu leku, różnice miedzy grupami były w granicach błędu statystycznego.
2. Jednocześnie lek ma poważne ryzyka. Amerykańska FDA dopuściła go warunkowo, z ograniczeniami stosowania. Zdarzały się zgony po jego podaniu. Nie obyło się bez kontrowersji co do tej decyzji wśród ekspertów FDA. Lek dostał "czarną ramkę": najwyższe rangą ostrzeżenie dotyczące bezpieczeństwa stosowania w związku z przypadkami ostrej niewydolności wątroby.
3. Lek warunkowo zatwierdzono również w Japonii w ramach specjalnej ścieżki.
Teraz pytanie: dlaczego państwa wysokorozwinięte mają tak rozbieżne strategie? Odpowiedź jest złożona.
1. Europa stosuje się mocno do medycyny opartej na dowodach, nawet w przypadku chorób rzadkich. USA i Japonia przyjmują inną strategię, niejako dopuszczają "rozpoznanie bojem", czyli w realiach praktyki klinicznej, jeśli choroba jest rzadka, prowadzi do przedwczesnej śmierci pacjenta i nie ma jeszcze leczenia. Jak pojawiają się ciężkie powikłania i zgony, jak w przypadku tego leku, FDA wydaje ostrzeżenia i ogranicza jego stosowanie. Producent rozpoczyna prace nad bezpieczniejszymi schematami stosowania itd.
2. Nie bez znaczenia jest tu ekonomia polityczna sektora bio-tech. Zarówno USA, jak i Japonia, stawiają na rozwój innowacyjnych form leczenia, a terapie genowe to cały ekosystem badań, rozwoju i praktyki klinicznej. W przypadku leku, na który zbierał Łatwogang, kapitał jest amerykańsko-szwajcarski (Roche), w Japonii za lek odpowiada spółka z większościowym udziałem tej firmy. Pieniądze wydawane na niepewne leczenie są tu więc jednocześnie inwestycją w strategiczny rozwój bezpieczniejszych form konkretnej terapii jak i sektora w ogóle.
3. Europa waży znane korzyści i ryzyka dla pacjenta tu i teraz bardziej, niż przyrost wiedzy z szerokiego stosowania i ewentualna korzyść dla "przyszłych pokoleń" i rozwój sektora bio-tech.
4. Wysokie ryzyko i takaż cena rodzą kolejne pytanie: kto powinien ponosić koszt i ryzyko niepewności związanej z terapią? Chore dziecko, jego rodzina i darczyńcy czy producent terapii? Medycyna oparta na dowodach powstała, by ciężar udowodnienia skuteczności i bezpieczeństwa spoczywał na badaczach i producencie, zanim terapia trafi na rynek i przyniesie lukratywne zyski.
5. Jeszcze inną kwestią są kontrowersje w przypadku stosowania terapii o niepewnych korzyściach i znanym ryzyku u dzieci - bo ich interes może być rozbieżny z emocjonalnymi potrzebami działających w dobrej wierze rodziców. Właśnie po to powstały te wszystkie agencje oceny technologii medycznych, by możliwie obiektywnie oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leków.
6. Decyzje o refundacji to kolejny poziom etycznych dylematów. W przypadku bardzo drogich terapii pojawia systemów publicznych może na nie nie stać. Czyli nawet jak pojawia się skuteczny lek na bardzo ciężką chorobę, ale dostępny dla nielicznych w bogatych państwach, to pytania o sprawiedliwość stają się nieuniknione... Przykładem były już leki na HIV/AIDS.
Mamy tu więc istne pole minowe sporów etycznych.
W DMD naturalny przebieg choroby jest bardzo ciężki: utrata zdolności chodzenia, niewydolność oddechowa i przedwczesna śmierć. Dlatego wielu rodziców i organizacji pacjenckich argumentuje, że skoro dziecko i tak będzie się pogarszać, nawet niewielka szansa na spowolnienie choroby jest warta ryzyka. EMA odpowiada jednak, że problemem nie jest wyłącznie ryzyko działań niepożądanych, ale brak przekonujących dowodów, że szansa, w którą wierzą rodzice, rzeczywiście istnieje.
zdjęcia ze stron Rynku Zdrowia i Healthcare Brew
Prezes PTHiT wskazuje również, że w hematologii wyzwaniem jest rosnąca liczba pacjentów (również tych leczonych skutecznie) i nadal niewystarczająca liczba kadr - zarówno lekarzy, jak i pielęgniarek.
Trwa konferencja z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi. Prof. Krzysztof Giannopoulos podkreśla, że niezaspokojone potrzeby pacjentów wynikają z ogromnego postępu, jaki dokonuje się w obszarze terapii dostępnych w hematologii- są skuteczniejsze niż standardowe terapie.
Ciekawy wniosek prof. @_GMarko - podniesienie składki zdrowotnej TAK, ale powinno iść w parze z ulgami dla osób realizujących badania profilaktyczne @PTKardio@PTOnkologia@neurologiczne
Dokument strategiczny poświęcony polityce lewkowi państwa najpewniej zostanie opublikowany w lipcu/sierpniu tego roku. Zdradził podczas Konferencji Access GAP Mateusz Oczkowski
Ciekawa informacja- do wczoraj wpłynęło 1000 uwag do proj. nowelizacji ustawy i zawodzie pielegniarek i położnych @NIPiP1
Jak poinformowała Minister Katarzyna Kecka - 80 proc. pism się powtarza
13 maja Ogólnopolskim Dniem Profilaktyki - o to wnioskują wspólnie eksperci @OnkologiaPolska@PTKardio oraz @neurologiczne. Trwa konferencja Profilaktyka priorytetem zdrowia publicznego - wspólny głos na rzecz zdrowia Polaków @KancelariaSejmu
KONGRES RZECZNICY ZDROWIA 2026
Panel: „Onkologia, przełamać bariery: jak usprawnić wdrażanie immunoterapii, by maksymalizować korzyści zdrowotne i społeczne"
Mateusz Oczkowski, Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w @MZ_GOV_PL
💬 W Polsce immunoterapia nie jest wykorzystywana w pełni. Po pierwsze nie wszystkie wskazania są w Polsce dostępne w refundacji w porównaniu z tymi zarejestrowanymi w charakterystyce produktu leczniczego. Dwa, produkty jakbyśmy porównali, mają po trzydzieści kilka wskazań (…). My mamy około połowy z tego w polskim systemie refundacyjnym, więc wiemy, że ten potencjał nie jest całkowicie wykorzystany.
Mamy nowego konsultanta krajowego w dziedzinie gastroenterologii. Został nim dr hab. n. med. Michał Łodyga, kierownik I Kliniki Chorób Wewnętrznych #WUM na stanowisku tym zastąpił wieloletniego konsultanta prof. Jarosława Regułę
#WOBASZ dzieci w liczbach (realizowany przez @nikardiologii):
badanie obejmie 107 gmin w 16 województwach, 102 szkół podstawowych oraz 81 szkół średnich. W sumie badaniem objętych zostanie 3523 uczestników w wieku od 7 do 18 r.ż.
Pierwsze dzieci w badaniu #WOBASZDZIECI włączone zostaną do analizy we wrześniu 2026 roku. Realizowane będą badania ankietowe, fizykalne (masa ciała, wzrost, ciśnienie tętnicze), czy analizy biochemiczne (krew, mocz) - wyjaśnia prof. Aleksander Prejbisz.
Działania resortu edukacji skupiają się m. in. na wdrożeniu edukacji zdrowotnej, która ma wyposażyć uczniów w wiedzę o właściwych zachowaniach prozdrowotnych. Już teraz wiemy, że nasze dzieci mogą być pokoleniem żyjącym krócej niż my -
To ostatni moment by zmienić nawyki.
Katarzyna Kęcka @MZ_GOV_PL : projekt WOBASZ realizowany u dzieci to ważny projekt badawczy, który ma zmienić podejście do zdrowia dzieci od 7 do 18 r.ż. Dzieci z wytypowanych 180 szkół będą objęte badaniami populacyjnymi. Populacja badana ma objąć 3,5 tys.
dzieci