Marta Markiewicz 🦋

biolog-ekolog z wykształcenia, dziennikarz z wyboru, 🟪 prezes @rzecznicyZDR, 🟩 naczelna #HealthFact
#farmacja #medycyna #SystemOchronyZdrowia
#opinieprywatne

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Najlepsze podsumowanie akcji, która wzbudziła wiele emocji - dziękuję Ci Mario @MariaLibura za ten wpis.

[Maria Libura @MariaLibura]

Druga zbiórka Łatwoganga wzbudziła większe kontrowersje, niż pierwsza, choć pozornie powinno być na odwrót. Tym razem lek - Elevidys - jest baaaardzo drogi, na chorobę rzadką, nierefundowany w Polsce. Co się zatem tu dzieje? Lecimy w punktach:

1. Lek został odrzucony przez EMA, europejską agencję, która dopuszcza leki na europejski rynek. Dlaczego? Z badań nie wynikało, by pacjenci uzyskali korzyść na stosowaniu leku, różnice miedzy grupami były w granicach błędu statystycznego.

2. Jednocześnie lek ma poważne ryzyka. Amerykańska FDA dopuściła go warunkowo, z ograniczeniami stosowania. Zdarzały się zgony po jego podaniu. Nie obyło się bez kontrowersji co do tej decyzji wśród ekspertów FDA. Lek dostał "czarną ramkę": najwyższe rangą ostrzeżenie dotyczące bezpieczeństwa stosowania w związku z przypadkami ostrej niewydolności wątroby.

3. Lek warunkowo zatwierdzono również w Japonii w ramach specjalnej ścieżki.

Teraz pytanie: dlaczego państwa wysokorozwinięte mają tak rozbieżne strategie? Odpowiedź jest złożona.

1. Europa stosuje się mocno do medycyny opartej na dowodach, nawet w przypadku chorób rzadkich. USA i Japonia przyjmują inną strategię, niejako dopuszczają "rozpoznanie bojem", czyli w realiach praktyki klinicznej, jeśli choroba jest rzadka, prowadzi do przedwczesnej śmierci pacjenta i nie ma jeszcze leczenia. Jak pojawiają się ciężkie powikłania i zgony, jak w przypadku tego leku, FDA wydaje ostrzeżenia i ogranicza jego stosowanie. Producent rozpoczyna prace nad bezpieczniejszymi schematami stosowania itd.

2. Nie bez znaczenia jest tu ekonomia polityczna sektora bio-tech. Zarówno USA, jak i Japonia, stawiają na rozwój innowacyjnych form leczenia, a terapie genowe to cały ekosystem badań, rozwoju i praktyki klinicznej. W przypadku leku, na który zbierał Łatwogang, kapitał jest amerykańsko-szwajcarski (Roche), w Japonii za lek odpowiada spółka z większościowym udziałem tej firmy. Pieniądze wydawane na niepewne leczenie są tu więc jednocześnie inwestycją w strategiczny rozwój bezpieczniejszych form konkretnej terapii jak i sektora w ogóle.

3. Europa waży znane korzyści i ryzyka dla pacjenta tu i teraz bardziej, niż przyrost wiedzy z szerokiego stosowania i ewentualna korzyść dla "przyszłych pokoleń" i rozwój sektora bio-tech.

4. Wysokie ryzyko i takaż cena rodzą kolejne pytanie: kto powinien ponosić koszt i ryzyko niepewności związanej z terapią? Chore dziecko, jego rodzina i darczyńcy czy producent terapii? Medycyna oparta na dowodach powstała, by ciężar udowodnienia skuteczności i bezpieczeństwa spoczywał na badaczach i producencie, zanim terapia trafi na rynek i przyniesie lukratywne zyski.

5. Jeszcze inną kwestią są kontrowersje w przypadku stosowania terapii o niepewnych korzyściach i znanym ryzyku u dzieci - bo ich interes może być rozbieżny z emocjonalnymi potrzebami działających w dobrej wierze rodziców. Właśnie po to powstały te wszystkie agencje oceny technologii medycznych, by możliwie obiektywnie oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leków.

6. Decyzje o refundacji to kolejny poziom etycznych dylematów. W przypadku bardzo drogich terapii pojawia systemów publicznych może na nie nie stać. Czyli nawet jak pojawia się skuteczny lek na bardzo ciężką chorobę, ale dostępny dla nielicznych w bogatych państwach, to pytania o sprawiedliwość stają się nieuniknione... Przykładem były już leki na HIV/AIDS.

Mamy tu więc istne pole minowe sporów etycznych.

W DMD naturalny przebieg choroby jest bardzo ciężki: utrata zdolności chodzenia, niewydolność oddechowa i przedwczesna śmierć. Dlatego wielu rodziców i organizacji pacjenckich argumentuje, że skoro dziecko i tak będzie się pogarszać, nawet niewielka szansa na spowolnienie choroby jest warta ryzyka. EMA odpowiada jednak, że problemem nie jest wyłącznie ryzyko działań niepożądanych, ale brak przekonujących dowodów, że szansa, w którą wierzą rodzice, rzeczywiście istnieje.

zdjęcia ze stron Rynku Zdrowia i Healthcare Brew

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Dzień Dziecka z #GIF @lpietrzak20

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Prezes PTHiT wskazuje również, że w hematologii wyzwaniem jest rosnąca liczba pacjentów (również tych leczonych skutecznie) i nadal niewystarczająca liczba kadr - zarówno lekarzy, jak i pielęgniarek.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Trwa konferencja z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi. Prof. Krzysztof Giannopoulos podkreśla, że niezaspokojone potrzeby pacjentów wynikają z ogromnego postępu, jaki dokonuje się w obszarze terapii dostępnych w hematologii- są skuteczniejsze niż standardowe terapie.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Dziś zawodowo w Centrum Olimpijskim - nie mogłam obojętnie przejść obok ulubionych sportsmenek, które są również inspiracja dla moich córek

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Ciekawy wniosek prof. @_GMarko - podniesienie składki zdrowotnej TAK, ale powinno iść w parze z ulgami dla osób realizujących badania profilaktyczne @PTKardio @PTOnkologia @neurologiczne

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Dokument strategiczny poświęcony polityce lewkowi państwa najpewniej zostanie opublikowany w lipcu/sierpniu tego roku. Zdradził podczas Konferencji Access GAP Mateusz Oczkowski

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

@agatakwiat @NaczelnaL Niech moc będzie z Wami ;)

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Biorąc pod uwagę fakt, że projekt został upubliczniony pod koniec ubiegłego tygodnia - to mamy bardzo duże poruszenie środowiska

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Ciekawa informacja- do wczoraj wpłynęło 1000 uwag do proj. nowelizacji ustawy i zawodzie pielegniarek i położnych @NIPiP1

Jak poinformowała Minister Katarzyna Kecka - 80 proc. pism się powtarza

[Jolanta Budzowska @JolBudzowska]

SN w dzisiejszej uchwale: SPZOZ nie ma zdolności restrukturyzacyjnej 💪

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

@PatrykSlowik Ach pamiętam moje dawne boje o jawność zarobków ówczesnego prezesa #NIA Grzegorza Kucharewicza - w samorządach rzeczywistość bez zmian

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

13 maja Ogólnopolskim Dniem Profilaktyki - o to wnioskują wspólnie eksperci @OnkologiaPolska @PTKardio oraz @neurologiczne. Trwa konferencja Profilaktyka priorytetem zdrowia publicznego - wspólny głos na rzecz zdrowia Polaków @KancelariaSejmu

[Rzecznicy Zdrowia @rzecznicyZDR]

KONGRES RZECZNICY ZDROWIA 2026
Panel: „Onkologia, przełamać bariery: jak usprawnić wdrażanie immunoterapii, by maksymalizować korzyści zdrowotne i społeczne"

Mateusz Oczkowski, Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w @MZ_GOV_PL

💬 W Polsce immunoterapia nie jest wykorzystywana w pełni. Po pierwsze nie wszystkie wskazania są w Polsce dostępne w refundacji w porównaniu z tymi zarejestrowanymi w charakterystyce produktu leczniczego. Dwa, produkty jakbyśmy porównali, mają po trzydzieści kilka wskazań (…). My mamy około połowy z tego w polskim systemie refundacyjnym, więc wiemy, że ten potencjał nie jest całkowicie wykorzystany.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Mamy nowego konsultanta krajowego w dziedzinie gastroenterologii. Został nim dr hab. n. med. Michał Łodyga, kierownik I Kliniki Chorób Wewnętrznych #WUM na stanowisku tym zastąpił wieloletniego konsultanta prof. Jarosława Regułę

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

#WOBASZ dzieci w liczbach (realizowany przez @nikardiologii):
badanie obejmie 107 gmin w 16 województwach, 102 szkół podstawowych oraz 81 szkół średnich. W sumie badaniem objętych zostanie 3523 uczestników w wieku od 7 do 18 r.ż.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Pierwsze dzieci w badaniu #WOBASZDZIECI włączone zostaną do analizy we wrześniu 2026 roku. Realizowane będą badania ankietowe, fizykalne (masa ciała, wzrost, ciśnienie tętnicze), czy analizy biochemiczne (krew, mocz) - wyjaśnia prof. Aleksander Prejbisz.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Działania resortu edukacji skupiają się m. in. na wdrożeniu edukacji zdrowotnej, która ma wyposażyć uczniów w wiedzę o właściwych zachowaniach prozdrowotnych. Już teraz wiemy, że nasze dzieci mogą być pokoleniem żyjącym krócej niż my -
To ostatni moment by zmienić nawyki.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Paulina Piechna-Wieckiewicz @PaulinaPW2024 w szkole - jak w soczewce - skupiają się wszystkie pozytywne i negatywne zjawiska społeczne.

[Marta Markiewicz 🦋 @mart_markiewicz]

Katarzyna Kęcka @MZ_GOV_PL : projekt WOBASZ realizowany u dzieci to ważny projekt badawczy, który ma zmienić podejście do zdrowia dzieci od 7 do 18 r.ż. Dzieci z wytypowanych 180 szkół będą objęte badaniami populacyjnymi. Populacja badana ma objąć 3,5 tys.
dzieci