M.T 陽光普照

閱讀改變未來，努力學習，天天向上。
我每天分享自己看到的新科技資訊，涵蓋電動車、太空探索、生物科技、人工智慧與前沿投資趨勢。希望透過持續學習與分享，與同樣對未來充滿好奇心的朋友一起成長。(幫忙訂閱,感謝)

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Agree — this is a meaningful development.
Turning the highest liver enzyme elevations into a clear genetic association (one specific HLA allele, ~12% of samples) shifts the narrative from unexplained toxicity to a manageable risk factor. Providing genotyping to investigators and patients is the right next step.

It gives both doctors and patients more confidence to proceed. Looking forward to more details on how they plan to implement the screening.

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@RRaqad 同意。對於 in vivo 肝臟基因編輯來說，安全性數據是最重要的門檻。
如果 PM577a 能順利證明良好的安全性和銅代謝改善，將大幅���升 Prime Editing 在肝臟疾病的可信度。期待 2027 年數據。

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1/
重大更新！📋
Prime Medicine（$PRME）的 PM577a 威爾遜氏症臨床試驗已正式在 https://t.co/HiCTQH9gJr 上線。
試驗編號：NCT07748403
這是全球第一個體內 Prime Editing 針對威爾遜氏症的人體試驗。
#PrimeMedicine #WilsonDisease #GeneEditing

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5/
財務重點：
• 現金、約當現金、投資及受限現金：1.088 億美元（截至 6/30）
• 第二季淨虧損：4,210 萬美元
• 現金跑道可支撐至 2027 年
CEO Allan Reine：「我們正進入轉型成長與價值創造的新階段。」
後續重點觀察 2027 年的臨床數據。👀
（資料來源：Prime Medicine 官方 Q2 2026 業績公告）https://t.co/mIkHGouv2A

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1/
$PRME 公布 2026 年第二季業績與業務更新（8/6）📊
三大管線同步推進，現金 1.088 億美元，可支撐至 2027 年。
重點一次看懂 👇
#PrimeMedicine #PRME

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4/
慢性肉芽腫病（PM359）
✅ FDA 授予 RMAT 認定
✅ 已累積 RMAT、Fast Track、Orphan Drug、Rare Pediatric Disease 四大認定
✅ 目標 2027 年上半年提交 BLA
目前最接近商業化的項目。🚀

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4/
時間軸：
• 2026 年 8 月：預計試驗啟動
• 2027 年：初步臨床數據
• 2028 年底：試驗完成
這是 Prime Medicine 體內平台真正進入人體驗證的關鍵一步。
持續關注後續進展。👀
（資料來源：https://t.co/HiCTQH9gJr NCT07748403）

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3/
為什麼重要？💡
H1069Q 是北美與歐洲威爾遜氏症最常見的突變（約佔 30–50%）。
目前患者需終身服藥，副作用多且依從性差。
PM577a 的目標是一次性修正肝細胞中的基因缺陷，恢復正常銅代謝，有望成為根治性療法。

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2/
試驗重點一次看懂：
• Phase 1/2 開放標籤試驗
• 單次靜脈注�� PM577a（LNP 配方）
• 招募 ≥12 歲、至少帶有 H1069Q 突變的患者
• 預計招募 42 人
• 預計 2026 年 8 月啟動
主要評估安全性與耐受性，次要觀察銅代謝是否改善、能否停用標準治療。