Avidity Biosciences’ Del-zota Demonstrated Reversal of Disease Progression Across Key Functional Endpoints in Phase 1/2 Trial for People Living with DMD44 - For More Information Visit https://t.co/F35Bz1hugu @aviditybio #DMD#Duchenne#DMD44#Rare_Diseases#OrphanDrugs
🚀 @GenethonFr lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
https://t.co/ZZ1qAVXW68
#Duchenne
New article posted on DMD Companion: "New genetic therapy shows promise in improving muscle health in DMD." Read the full article here: https://t.co/YgL0O9nasj #DMD#Duchenne
Today @Sarepta announced positive topline results from Part 2 of EMBARK, the company’s Phase 3 clinical study of ELEVIDYS for individuals living with #Duchenne. Learn more: https://t.co/qeURG1xoeF
Just uploaded a video where we helped 2,000 amputees walk again. Many lived in America and it feels so disgusting that in a country with this much wealth, a fucken YouTuber is their only option to get a prosthetic leg. We need to fix this.
$ADA is going to Double Digits!📯
Cardano will Conquer the Top 3 during its Parabolic Rise in 2025 because it is the only Chain capable of securing the Trillions of Dollars in assets flowing across the Globe!
Whether you Like it or Not, Cardano will Flip Everything!
$ADA 👑
🇹🇷DMD Türkiye olarak çocuklarımızın sesini her platformda duyurmaya devam ediyoruz!
Bu kez ulusal haber kanallarından tüm Türkiye'ye bir kez daha sesleniyoruz:
"DMD çaresiz değil, çare sizsiniz!
Çocuklarımızı ancak bilim ve toplumsal farkındalık kurtarabilir. Yurt dışında onaylanan ilaçların ülkemizde de karşılanması, DMD'nin kaderini tamamen değiştirecek. 7500 DMD hastası evladımızın sizden tek isteği var: Yanlarında olun ve sessiz çığlıklarını duyun.
Hadi, gelin birlikte bu yükü hafifletelim. Düşenin dostu olun, DMD bitsin!
Eğer daha fazlasını yapamıyorsanız bile, sadece bu gönderiyi paylaşarak bile fark yaratabilirsiniz. Çünkü birlikte daha güçlüyüz! #7500AileİlaçBekliyor @cnnturk
#Duchenne#MuscularDystrophy is a rare genetic disorder caused by mutations in the dystrophin gene that lead to loss of the dystrophin protein. Learn more about the symptoms, causes, and current therapies available: https://t.co/klSwiN16kO