blackone

[Yannick Buccella MD @YannickBuccella]

Landmark day: the FDA just approved daraxonrasib for metastatic pancreatic cancer.
RAS, the mutation behind ~90% of cases, was called "undruggable" for 40 years. This oral pill shuts it down and doubled median survival, cutting death risk 60% vs chemo. First-in-class.

Now: EMA, Swissmedic, move fast. Patients here face the same odds. And @RevMedicines , extend your Expanded Access Program to Europe. There's a US EAP already, there are not enough trial spots available, European patients are dying on the waitlist while the drug exists.
Don't make them wait.

https://t.co/VTBjdzUfdO

[blackone @acourale83]

@ThePipe_Bio Intéressant @ThePipe_Bio

[blackone @acourale83]

@ThePipe_Bio 👍

[Pipe @ThePipe_Bio]

🧪 F-004 | Qu’est-ce que la FDA ?

Comprendre la FDA, c’est comprendre ce qui peut faire décoller… ou chuter… une biotech.

#FDA #Biotech #ThePipe

[Pipe @ThePipe_Bio]

Les annonces font rêver. Les données convainquent.

Après Theranos, une leçon reste valable : en biotech, une promesse n’est jamais une preuve.Attendons les résultats cliniques avant de parler de révolution.

#Biotech #Pharma #ClinicalTrials #DrugDevelopment #BiotechInvesting

[Pipe @ThePipe_Bio]

Les 50 biotechs européennes qui façonnent la médecine de demain. 🇪🇺

#Biotech #Pharma #Healthcare #ThePIPE

[Pipe @ThePipe_Bio]

💰 Comment une biotech peut-elle lever 300 M$ sans vendre un seul médicament ?

La réponse explique le fonctionnement de tout le secteur.

📚 Fiche complète sur Instagram 👇

https://t.co/2D3u6V8DLH

[blackone @acourale83]

@CHU4life Nattokinase

[Le Parisien @le_Parisien]

Une étude chinoise montre que l’horaire d’administration d’un traitement contre le cancer du poumon impacte son efficacité
https://t.co/jv2KIWIzPD

[blackone @acourale83]

@investseekers @Kuenni_SK What day it is ? Please
Thks

[blackone @acourale83]

Ce n’est plus une simple biotech.
C’est l’histoire d’un médicament orphelin devenu un pivot d’immunologie moderne.
Leniolisib pourrait être à la PI3Kδ ce que Gleevec fut à BCR-ABL :
une révolution scientifique née du hasard génétique.
#BiotechStocks #RareDisease #Innovation

[blackone @acourale83]

🧬 L’histoire que la biotech vivra peut-être qu’une fois par génération.
#Biotech #RareDisease #Pharma #Immunology

[blackone @acourale83]

Pensé pour traiter une maladie ultra-rare (APDS), le #leniolisib – commercialisé sous le nom Joenja® – est en train de redessiner les frontières de l’immunologie.
Ce qui semblait n’être qu’un micro-marché pourrait devenir un continent thérapeutique.
#Pharming #APDS

[blackone @acourale83]

5/
Si la mise à jour APDS-VUS attendue fin 2025 confirme ces chiffres,
et que les extensions PID/CVID obtiennent le Fast Track FDA,
alors le leniolisib deviendra une plateforme d’immunomodulation globale.
#FDA #FastTrack

[blackone @acourale83]

Des précédents ? Oui, mais jamais comme celui-ci :
🔹 Gleevec a transformé la leucémie.
🔹 Spinraza a révélé la SMA cachée.
🔹 Dupixent a ouvert un champ entier d’allergies.
Mais aucun n’est né d’une reclassification génétique mondiale.#novartis

[blackone @acourale83]

Et il n’existe aucun autre inhibiteur sélectif de PI3Kδ approuvé.
Leniolisib est seul sur sa classe thérapeutique, avec un profil de tolérance validé par la FDA.
Un monopole scientifique temporaire, rare et précieux dans l’histoire de la biotech.
#DrugDiscovery #FDA

[blackone @acourale83]

Les nouvelles données génétiques (VUS) changent tout :
le nombre de patients potentiellement atteints de formes “masquées” d’APDS serait 100 à 200× supérieur aux estimations initiales.
👉 Des centaines de cas ? Non. Des dizaines de milliers rien qu’aux États-Unis.
#Genomics #fda

[blackone @acourale83]

$LBIRD #LUMIBIRD : Lumibird👀👀👀👀après 24 explosion #bourse #trading

[blackone @acourale83]

Pharming $PHARM massively undervalued.
BioCryst just sold ORLADEYO Europe (≈$50M sales) for $270M.
Pharming’s RUCONEST makes ~$250M .

Fair price for RUCONEST alone: €2/share.
Fair price with leniolisib (APDS/APDS Vu only): €4-5/share.

Pharming’s deep mispricing is screaming.

[blackone @acourale83]

Pharming $PHARM massively undervalued.
BioCryst just sold ORLADEYO Europe (≈$50M sales) for $270M.
Pharming’s RUCONEST makes ~$250M

➡️ Comparable multiple would value RUCONEST at ~$1B minimum.
➡️ Current market cap: €900M.
➡️ Zero value priced for leniolisib.