Top Tweets for #EMCITATE

about 12 hours ago

Egetis Therapeutics Launches EMCITATE in the U.S., the First FDA-Approved Treatment for Rare MCT8 Deficiency - For More Information Visit https://t.co/nyeP1LB8OH @Egetis_EGTX #MCT8_Deficiency #Orphan_Drugs #Rare_Diseases #Allan_Herndon_Dudley_Syndrome #EMCITATE

CheckOrphan's tweet photo. Egetis Therapeutics Launches EMCITATE in the U.S., the First FDA-Approved Treatment for Rare MCT8 Deficiency - For More Information Visit https://t.co/nyeP1LB8OH @Egetis_EGTX #MCT8_Deficiency #Orphan_Drugs #Rare_Diseases #Allan_Herndon_Dudley_Syndrome #EMCITATE https://t.co/dWBn5f0PeP

138

MedChemExpress-JP

@MCE_JP

20 days ago

🚨#FDA 承認情報｜非常にまれな遺伝性疾患、#MCT8 欠損症に対するファースト・イン・クラスのマイルストーン FDAは、MCT8欠損症（Allan-Herndon-Dudley症候群）患者における末梢性甲状腺中毒症の治療薬として、#Emcitate（#tiratricol）を承認しました。 🧬MCT8は、甲状腺ホルモンが脳内へ取��込まれるために必要なトランスポーターです。MCT8に異常があると、甲状腺ホルモンが血中に蓄積する一方、脳には十分に届かなくなります。 TiratricolはMCT8に依存せず細胞内へ取り込まれることで、この輸送障害を回避し、血中の過剰な甲状腺ホルモン濃度の低下に寄与します。 📊2つの臨床試験では、Emcitateにより上昇した甲状腺ホルモン値が低下し、収縮期血圧や心拍数などの心血管・代謝指標にも改善が認められました。 🔗詳しくはこちら： https://t.co/3SnpWs0jgK 🧪MedChemExpressで研究用Tiratricolをご覧ください： https://t.co/AGHhavldPH

MCE_JP's tweet photo. 🚨#FDA 承認情報｜非常にまれな遺伝性疾患、#MCT8 欠損症に対するファースト・イン・クラスのマイルストーン

FDAは、MCT8欠損症（Allan-Herndon-Dudley症候群）患者における末梢性甲状腺中毒症の治療薬として、#Emcitate（#tiratricol）を承認しました。

🧬MCT8は、甲状腺ホルモンが脳内へ取��込まれるために必要なトランスポーターです。MCT8に異常があると、甲状腺ホルモンが血中に蓄積する一方、脳には十分に届かなくなります。

TiratricolはMCT8に依存せず細胞内へ取り込まれることで、この輸送障害を回避し、血中の過剰な甲状腺ホルモン濃度の低下に寄与します。

📊2つの臨床試験では、Emcitateにより上昇した甲状腺ホルモン値が低下し、収縮期血圧や心拍数などの心血管・代謝指標にも改善が認められました。

🔗詳しくはこちら：
https://t.co/3SnpWs0jgK
🧪MedChemExpressで研究用Tiratricolをご覧ください：
https://t.co/AGHhavldPH

113

MedChemExpress

@MedChemExpress

20 days ago

🚨#FDA Approval Update | A first-in-class milestone for #MCT8 deficiency, a very rare genetic disorder. The FDA has approved #Emcitate (#tiratricol) for the treatment of peripheral thyrotoxicosis in patients with #MCT8 deficiency, also known as Allan-Herndon-Dudley syndrome. 🧬MCT8 is a transporter required for thyroid hormone entry into the brain. When MCT8 is defective, thyroid hormone builds up in the blood while the brain receives too little. Tiratricol offers a way around the defective transporter: it can enter cells without relying on MCT8, helping reduce excess thyroid hormone levels in the bloodstream. 📊Across two clinical studies, Emcitate reduced elevated thyroid hormone levels and improved cardiovascular and metabolic measures, including systolic blood pressure and heart rate. 🔗Read more: https://t.co/Z6D6zm1G10 Explore Tiratricol for research use from MedChemExpress: https://t.co/UanVar2JSw #RareDisease #DrugDevelopment #FDAApproval