Co-lead authors @HendriksDelilah and @BArtegiani go #behindthepaper on establishing novel human 3D organoid models of non-alcoholic fatty liver disease for drug testing, discovery of therapeutic targets and research into the biology of the disease https://t.co/9Yepj2SBy1
📣 Latest news! 📣
@Biogen has just announced that the FDA have accepted the New Drug Application and granted priority review for Tofersen. Tofersen is designed to be potentially effective for people living with MND with the SOD1 mutation.
Read more ⬇
https://t.co/oijgXNmXao
I am happy to share our latest paper (and my first as co-corresponding) where we use Spatial transcriptomics to explore denervation
Great collaboration with Luca Madaro and his extremely talented PhD student @derkmente
#muscle#spatialbiology#singlecell
https://t.co/QVTlaDiENY
‘N of 1’ therapies need a better model. Oligonucleotides have potential for patients who carry unique genetic mutations, but developing individualized therapies is not supported by the current process for drug development, argues @oligogirl#RareDiseaseDay
https://t.co/1UN0xe2evm
Out @Nature!
TDP-43 path induces crucial synaptic UNC13A mis-splicing and loss. ALS risk SNPs exacerbate this, worsening disease progression.
We uncover the elusive UNC13A risk SNP mechanism, suggesting patients may do better if we correct UNC13A splicing.
https://t.co/uI5avgfOAS
Our first pre-print : ). https://t.co/MXvCqSBUME. We are excited to share our work with @PacBio. No- Amp long read sequencing is a promising method in DM1 but also in other trinucleotide repeat diseases.
Special Issue "#Muscular Dystrophies: Pathophysiology and Therapy" edited by Dr. France Piétri-Rouxel, Dr. Sestina Falcone and Prof. Dr. Edoardo Malfatti is now open for #submission. The deadline is 30 June 2022.
https://t.co/1MnoOMaoTx @Biomed_MDPI
Le compteur du #Téléthon2021 vient d'atteindre 40 millions !
Il nous reste une soirée pour continuer à le faire grimper, pour donner les moyens aux chercheurs de remporter de nouvelles victoires dans le combat contre la maladie !
Pour faire un don 👉 https://t.co/G8kAfgKTmd
Martine Barkats a démarré ses recherches à @GenethonFr en 2004. Elle a aujourd'hui rejoint les équipes de recherche de l’Institut de Myologie et poursuit ses recherches dans les maladies neuromusculaires.
"C'est un immense bonheur de voir Léon, ses yeux, son sourire et la joie de ses parents", Martine Barkats, chercheuse à l'origine de la découverte du premier traitement de thérapie génique pour l'amyotrophie spinale dont Léon a bénéficié.
Faites un don 👉 https://t.co/G8kAfgKTmd
"C'est le rêve de tout chercheur de voir le résultat de ses recherches aboutir." Martine Barkats, Directrice de recherche Inserm, @Inst_Myologie à l'origine de la thérapie génique pour la maladie de Victoire.
Faites un don 👉 https://t.co/G8kAfgKTmd
#Téléthon2021📢J-1 !
Soutenons le Téléthon tous ensemble !
Faits un don dès maintenant avec nous pour soutenir la recherche sur les maladies rares. Les malades ont besoin de nous. On compte sur Vous !🙏▶️https://t.co/BEzQc4JPJA
Soutenez le #Téléthon en faisant un don sur la page de collecte du Centre @researchmyology
La recherche est un travail de longue haleine et dépend grandement de votre générosité ➡️vos dons sont essentiels et permettront les découvertes de demain
https://t.co/mxT5hHk3oz